BridgeBio Pharma, Inc. ha annunciato che i membri del suo team di gestione ospiteranno una chiamata agli investitori il 6 marzo per discutere i dati della Fase 2 Coorte 5 del suo studio clinico PROPEL2 della terapia sperimentale infigratinib nei bambini con acondroplasia. Infigratinib è una piccola molecola orale progettata per inibire il recettore 3 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR3) e colpire l'acondroplasia all'origine. L'acondroplasia è la causa più comune di bassa statura sproporzionata e colpisce circa 55.000 persone negli Stati Uniti (USA) e nell'Unione Europea (UE), tra cui fino a 10.000 bambini e adolescenti con placche di crescita aperte.

L'acondroplasia influisce sulla salute generale e sulla qualità della vita, portando a complicazioni mediche come l'apnea ostruttiva del sonno, la disfunzione dell'orecchio medio, la cifosi e la stenosi spinale. La condizione è uniformemente causata da una mutazione attivante in FGFR3.