Cellectis e Primera Therapeutics Inc. hanno annunciato l'esecuzione di un Accordo di collaborazione in base al quale le Parti lavoreranno in modo collaborativo per modificare le mutazioni del DNA mitocondriale (mtDNA) in vivo per trattare la causa principale delle malattie associate. Le malattie mitocondriali ereditarie causate da mutazioni genetiche nel mtDNA hanno opzioni di trattamento molto limitate o nulle e spesso comportano la morte precoce nell'infanzia. Si stima che 1 persona su 5.000 in tutto il mondo soffra di malattie associate al mtDNA.

Primera sta portando avanti terapie pionieristiche di editing genico del mtDNA, sviluppate nel laboratorio della Mayo Clinic dei dottori Steven Ekker e Karl Clark, per correggere con precisione il mtDNA mutato di un paziente e potenzialmente ottenere una cura per la malattia. Il focus clinico iniziale di Primera è sulle malattie mitocondriali rare per le quali non esistono trattamenti approvati.

La Mayo Clinic eccelle nella fornitura e nello sviluppo di cure avanzate per le malattie complesse, compresa la ricerca interdisciplinare e il trattamento clinico attraverso il suo Centro di Ricerca sulla Cura Mitocondriale. Primera, insieme a Cellectis, svilupperà insieme una serie di strumenti di ingegneria del mtDNA che potrebbero consentire terapie efficaci per le malattie mitocondriali. L'esperienza di Cellectis nella ricerca innovativa sull'editing genico, nella tecnologia, nella produzione e nello sviluppo clinico sarà preziosa per far avanzare rapidamente questi programmi e la ricerca mitocondriale.

In base all'Accordo di collaborazione, Primera ha il diritto di esercitare un'opzione esclusiva a livello mondiale per ottenere una licenza da Cellectis su un massimo di cinque candidati prodotti sviluppati nell'ambito della collaborazione (i "prodotti della partnership"). In caso di esercizio dell'opzione da parte di Primera, Cellectis avrà diritto a ricevere fino a 750 milioni di dollari di milestone di sviluppo e di vendita per i prodotti della partnership, oltre a pagamenti di royalty a una cifra elevata sulle vendite nette dei prodotti della partnership.