CG Oncology, Inc. ha annunciato che i dati dello studio di Fase 3 BOND-003, che valuta l'efficacia e la sicurezza della monoterapia con cretostimogene nei pazienti con carcinoma della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) ad alto rischio, non responsivi al Bacillus Calmette Guerin (BCG), hanno dimostrato che il 75,2% dei pazienti (79 su 105 [intervallo di confidenza (CI) 95%, 65-83]) ha ottenuto una risposta completa (CR) in qualsiasi momento, alla data di scadenza del 1° aprile 2024. Inoltre, il cretostimogene ha mostrato risposte durature nel tempo, con ventinove pazienti che hanno mantenuto una risposta completa per 12 mesi o più, in attesa della valutazione e dell'accertamento delle risposte in corso in ventidue pazienti alla data di chiusura dei dati. La durata mediana della risposta (DOR) non è stata raggiunta.

È stato osservato il 92,4% di sopravvivenza libera da cistectomia e nessuno dei pazienti con risposta completa è stato sottoposto a cistectomia radicale o ha mostrato progressione nodale o metastatica. Cretostimogene è un'immunoterapia oncolitica sperimentale che ha dimostrato un'oncolisi selettiva e una potente risposta immunitaria antitumorale ed è in corso di valutazione in BOND-003 (NCT04452591), uno studio clinico monoterapico di Fase 3, a braccio singolo, per il trattamento di pazienti con NMIBC ad alto rischio non responsivo al BCG con carcinoma in situ (CIS) con o senza tumori papillari Ta o T1. Lo studio globale, con un totale di 112 pazienti, è attualmente in corso in Nord America e nella regione Asia-Pacifico.

L'endpoint primario dello studio è la CR in qualsiasi momento, con la DOR misurata come endpoint secondario. La popolazione dello studio, altamente pretrattata, comprende pazienti con precedente chemioterapia intravescicale e immunoterapia sistemica. Non sono stati segnalati eventi avversi correlati al trattamento (TRAE) di grado 3 o superiore, né decessi, mentre due pazienti (1,8%) hanno avuto TRAE gravi (grado 2).

Non è stata osservata alcuna interruzione del trattamento con cretostimogene. Il 94,5% dei pazienti ha completato tutti i trattamenti previsti. Le TRAE si sono verificate in 70 pazienti (62,5%).

I TRAE più comuni (=10%) sono stati spasmo vescicale, pollachiuria, disuria, urgenza della minzione ed ematuria, alla data limite di sicurezza del 31 gennaio 2024. Lo scorso dicembre, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso sia la Fast Track Designation che la Breakthrough Therapy Designation per il cretostimogene nel NMIBC non responsivo al BCG ad alto rischio con carcinoma in situ con o senza tumori papillari Ta o T1.