La Food and Drug Administration statunitense rimuove la sospensione clinica parziale dello studio sulla leucemia TakeAim di Curis, Inc.
06 luglio 2023 alle 14:01
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Curis, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha rimosso la sospensione clinica parziale dello studio TakeAim Leukemia di Fase 1/2 di emavusertib. Inoltre, la dose raccomandata di fase 2 (RP2D) per emavusertib come monoterapia è stata fissata a 300 mg BID nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindromi mielodisplastiche (MDS). Il 4 aprile 2022, la Società ha annunciato che la FDA ha disposto una sospensione clinica parziale dello studio TakeAim Leukemia.
Il 30 agosto 2022, l'Azienda ha annunciato che la FDA ha notificato a Curis la possibilità di riprendere l'arruolamento di ulteriori pazienti nella fase di ricerca della dose di monoterapia dello studio TakeAim Leukemia, in modo che l'Azienda potesse arruolare almeno nove pazienti aggiuntivi al livello di dose di 200 mg BID. Il 6 luglio 2023, l'Azienda ha annunciato che la FDA ha rimosso la sospensione clinica parziale dello studio TakeAim Leukemia e che il RP2D è stato stabilito a 300 mg BID. Nello studio sulla leucemia di TakeAim, al cutoff dei dati del 17 marzo 2023 per i pazienti che hanno ricevuto la dose prima del 9 febbraio 2023, 84 pazienti hanno ricevuto la monoterapia con emavusertib, con dosi da 200 mg a 500 mg BID.
Sono state osservate riduzioni significative della conta dei blasti in tutti i gruppi di pazienti, indipendentemente dal livello di dose, dallo stato di mutazione o dal numero di linee di trattamento precedenti. Da questi dati emergono due sottopopolazioni geneticamente definite di pazienti recidivati/refrattari (R/R) che hanno dimostrato risposte convincenti in monoterapia: pazienti con AML con mutazione FLT3 e pazienti con AML con mutazione dello spliceosoma (mutazione U2AF1 o SF3B1) che hanno ricevuto < = 2 linee di trattamento precedenti. In queste sottopopolazioni di pazienti valutabili (pazienti la cui malattia è stata determinata come valutabile per la risposta obiettiva con valutazioni del midollo al basale e dopo il trattamento) trattati con 300 mg BID, 2 dei 3 pazienti con mutazione FLT3 hanno raggiunto una CR (Risposta Completa), e 2 dei 3 pazienti con mutazione spliceosoma hanno raggiunto una CR o CRh (Risposta Completa con Recupero Ematologico Parziale).
La durata della risposta per questi pazienti variava da 5,6 a 7,0 mesi.
Curis, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda si concentra sullo sviluppo di emavusertib (CA-4948), un inibitore di piccole molecole, disponibile per via orale, della chinasi associata al recettore dell'Interleuchina-1 (IRAK4). Emavusertib è in fase di sperimentazione nello studio di Fase I/II TakeAim Lymphoma in pazienti con linfoma primario del sistema nervoso centrale (PCNSL) recidivato/refrattario, in combinazione con l'inibitore BTK ibrutinib, e come monoterapia nello studio di Fase I/II TakeAim Leukemia in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) recidivata/refrattaria e sindrome mielodisplastica ad alto rischio (hrMDS). Gli altri programmi clinici includono Fimepinostat e CA-170. Fimepinostat è un doppio inibitore orale dell'istone deacetilasi (HDAC) e degli enzimi fosfotidil-inositolo 3 chinasi (PI3K). CA-170 è un candidato farmaco orale a piccola molecola, progettato per colpire selettivamente le proteine del checkpoint immunitario PDL1 e del dominio V Ig Suppressor of T-cell Activation (VISTA).
CURIS, INC. 
