Curis, Inc. ha annunciato l'aggiornamento dei dati dello studio Take Aim Leukemia (CA-4948-102) in corso nella LAM recidivata/refrattaria (R/R), che saranno presentati ai congressi ASCO ed EHA. Questo aggiornamento include i dati di 25 nuovi pazienti nelle coorti con mutazione FLT3 (FLT3m) e mutazione del fattore di splicing U2AF1/SF3B1 (SFm), che hanno ricevuto meno di 3 linee di terapia precedente e sono stati trattati con emavusertib come monoterapia alla dose raccomandata di fase 2 (RP2D) di 300 mg BID. Coorte FLT3m ?

12 pazienti recidivati/refrattari arruolati finora: 12 pazienti R/R AML con FLT3m sono stati trattati con emavusertib. Le terapie precedenti includevano venetoclax (8/12), agenti ipometilanti o HMA (9/12) e inibitori FLT3 (9/12). I dati preliminari mostrano 6 risposte obiettive in 11 pazienti valutabili per la risposta: 3 remissioni complete (CR), 1 CR con recupero ematologico parziale (CRh) e 2 stati liberi da leucemia morfologica (MLFS) con una durata del trattamento di 46-324 giorni.

4 pazienti sono in corso al momento del taglio dei dati, tra cui 1 CRh e 1 MLFS. 3 dei 3 pazienti naïve al trattamento con FLT3i hanno ottenuto una risposta obiettiva (2 CR, 1 MLFS). 3 degli 8 pazienti che sono progrediti durante o in seguito a un precedente trattamento con FLT3i hanno ottenuto una risposta obiettiva (1 CR, 1 CRh, 1 MLFS).

1 paziente non è valutabile per la risposta. Tutti i pazienti che hanno risposto hanno dimostrato una completa normalizzazione della conta dei blasti nel midollo osseo. Uno di questi pazienti ha proceduto al trapianto allogenico di cellule staminali.

Le risposte sono state ottenute rapidamente in questa popolazione, con 5 risposte su 6 che si sono verificate entro un ciclo di trattamento. Coorte SFm ? 20 pazienti recidivati/refrattari arruolati finora: 20 pazienti R/R AML con SFm sono stati trattati con emavusertib.

Le terapie precedenti includevano venetoclax (18/20) e HMA (17/20). I dati preliminari mostrano che 4 dei 18 pazienti valutabili per la risposta in questa popolazione hanno ottenuto una risposta obiettiva (CR/CRh/MLFS). 8 dei 20 pazienti sono in corso al data-cut-off, compresi 1 MLFS e 3 pazienti non rispondenti che hanno mostrato un aumento della conta dei neutrofili.

Tutti e 4 i pazienti che hanno risposto (1 CR, 2 CRh, 1 MLFS) avevano ricevuto un trattamento precedente con un HMA; 3 di loro avevano anche ricevuto un trattamento precedente con venetoclax. Altri 3 pazienti non rispondenti sono in corso e hanno mostrato un aumento della conta dei neutrofili. 2 pazienti non sono valutabili per la risposta.

Tutti i pazienti rispondenti hanno dimostrato una completa normalizzazione della conta dei blasti nel midollo osseo. Uno di questi pazienti ha proceduto al trapianto allogenico di cellule staminali.