GlycoMimetics, Inc. annuncia che la Food and Drug Administration statunitense ha autorizzato l'aggiunta dell'analisi finale basata sul tempo allo studio pivotale di Fase 3 di Uproleselan nella leucemia mieloide acuta recidivata/refrattaria
15 giugno 2023 alle 14:00
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GlycoMimetics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato l'aggiunta di una modifica del protocollo allo studio pivotale di Fase 3 di uproleselan per la leucemia mieloide acuta (AML) recidivata/refrattaria (R/R). L'emendamento consentirà di condurre un'analisi basata sul tempo dell'endpoint primario della sopravvivenza globale, dopo una data limite definita, se non sono stati osservati i 295 eventi di sopravvivenza originariamente previsti per un'analisi basata sugli eventi. Con l'aggiunta di un'analisi basata sul tempo, si prevede che i risultati topline saranno comunicati entro la fine del secondo trimestre del 2024.
Lo studio di Fase 3 ha completato l'arruolamento di 388 pazienti in 70 siti in nove Paesi nel novembre 2021. L'analisi finale della sopravvivenza globale basata sugli eventi era prevista in precedenza per la fine dell'anno 2022, ma il numero di eventi è rallentato, con conseguente allungamento della tempistica prevista. Sulla base dei dati in pool in cieco osservati fino ad oggi, si prevede che un'analisi finale basata sul tempo nel secondo trimestre del 2024 produrrà un set di dati clinicamente maturi per valutare uproleselan nella LMA R/R. Questo set di dati dovrebbe riflettere una sopravvivenza globale basata sugli eventi.
Questo set di dati dovrebbe riflettere un follow-up mediano di oltre tre anni, compresi almeno due anni di dati post-trapianto. La maggior parte dei pazienti sopravvissuti nello studio ha ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Di conseguenza, l'azienda ritiene che il tasso di acquisizione degli eventi di sopravvivenza per questo studio oltre il secondo trimestre del 2024 fornirebbe un valore aggiuntivo limitato per l'analisi primaria.
Due anni dopo il trapianto sono generalmente considerati una pietra miliare importante nella LMA, perché la maggior parte dei pazienti che sopravvivono almeno due anni dopo il trapianto senza avere una ricaduta della malattia sono in genere considerati sopravvissuti a lungo termine. Per i pazienti che superano i due anni dopo il trapianto, la ricaduta della malattia è meno probabile. Nell'ambito della modifica del protocollo, l'FDA ha autorizzato anche l'aggiunta di analisi di riferimento della sopravvivenza globale e della sopravvivenza a lungo termine come endpoint secondari.
GlycoMimetics, Inc. è un'azienda biotecnologica in fase avanzata di sviluppo clinico che scopre e sviluppa terapie basate sulla glicobiologia per i tumori, tra cui la leucemia mieloide acuta (AML) e per le malattie infiammatorie. Sta sviluppando una pipeline di glicomimetici, che sono piccole molecole che imitano la struttura dei carboidrati coinvolti nei processi biologici, per inibire le funzioni dei carboidrati legate alle malattie, come il ruolo che svolgono nell'infiammazione, nel cancro e nelle infezioni. I suoi candidati farmaci includono Uproleselan, GMI-1687, Antagonisti della Galectina e GMI-1359. Sta sviluppando Uproleselan, un antagonista specifico della E-selectina, da utilizzare in combinazione con la chemioterapia per trattare i pazienti con AML, un tumore ematologico potenzialmente letale, e potenzialmente altri tumori ematologici. Ha progettato un antagonista della E-selectina, GMI-1687, adatto alla somministrazione sottocutanea. GMI-1359 è un candidato farmaco che ha come bersaglio simultaneo sia l'E-selectina che un recettore delle chemochine (CXCR4).
GlycoMimetics, Inc. annuncia che la Food and Drug Administration statunitense ha autorizzato l'aggiunta dell'analisi finale basata sul tempo allo studio pivotale di Fase 3 di Uproleselan nella leucemia mieloide acuta recidivata/refrattaria
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