GlycoMimetics, Inc. ha annunciato i risultati principali del suo studio pivotale globale di Fase 3 su uproleselan in 388 pazienti con LAM R/R. Nello studio, uproleselan combinato con la chemioterapia non ha ottenuto un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza globale nella popolazione intention to treat rispetto alla sola chemioterapia. I pazienti trattati con uproleselan hanno avuto una sopravvivenza globale mediana di 13 mesi, rispetto ai 12,3 mesi del braccio placebo.

Gli eventi avversi erano coerenti con i profili di effetti collaterali noti della chemioterapia utilizzata nello studio. Lo studio clinico di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato uproleselan in combinazione con MEC (mitoxantrone, etoposide e citarabina) o FAI (fludarabina, citarabina e idarubicina) nei pazienti con AML R/R. I pazienti hanno ricevuto uproleselan o placebo per 8 giorni nel corso di 1 ciclo di induzione e, se applicabile, fino a 3 cicli di consolidamento.

L'endpoint primario dello studio era la sopravvivenza globale senza censura per il trapianto. Gli endpoint secondari includevano l'incidenza di mucosite orale grave, il tasso di remissione completa e il tasso di remissione. Un totale di 388 pazienti in 70 siti in nove Paesi sono stati randomizzati 1:1 tra i bracci di trattamento e placebo. L'NCI e l'Alliance for Clinical Trials in Oncology stanno conducendo uno studio adattativo di Fase 2/3 su uproleselan in adulti con AML di nuova diagnosi, di età pari o superiore a 60 anni e idonei alla chemioterapia intensiva.

Lo studio randomizzato e controllato sta valutando l'aggiunta di uproleselan a un regime standard di citarabina/daunorubicina (7+3) rispetto alla sola chemioterapia. La parte di Fase 2 dello studio ha completato l'arruolamento di 267 pazienti nel dicembre 2021. I risultati dell'analisi ad interim sulla sopravvivenza libera da eventi, prevista nella Fase 2, saranno comunicati quando saranno disponibili.