Hamlet Pharma AB (publ) ha annunciato che lo studio clinico di escalation della dose con il farmaco peptidico Alpha di Hamlet in pazienti con cancro alla vescica è stato completato con successo nel dicembre 2021. L'analisi dei dati è in corso, ma i risultati preliminari comunicati sono davvero molto promettenti. Nonostante la pandemia, l'azienda ha completato lo studio in tempo, sottolineando l'impegno verso i pazienti e gli azionisti. Questo importante passo nel viaggio dalla scoperta a un farmaco mette l'azienda più vicina alle fasi finali dello sviluppo del farmaco, prima della fase III e dell'approvazione della FDA. Ogni anno circa 500 000 pazienti in tutto il mondo vengono diagnosticati con il cancro alla vescica, che si traduce in circa 165 000 morti annuali. Il cancro alla vescica ha il più alto tasso di recidiva di tutte le indicazioni di cancro. Ciò significa che più dell'80% si ripresenta dopo la rimozione chirurgica completa del primo tumore e il 15% progredisce verso la malattia invasiva del muscolo. I pazienti sono stati ora trattati con Alpha1H, un candidato farmaco sintetico derivato da HAMLET; il primo di una famiglia di composti che uccidono il cancro con proprietà sorprendenti. Uno studio di escalation della dose come questo è un passo abbastanza avanzato in un programma di sperimentazione clinica per un nuovo farmaco. Lo sviluppo di un farmaco di solito inizia con uno studio di fase I, che viene eseguito per garantire che il candidato farmaco non sia troppo tossico per un ulteriore sviluppo. Alpha1H è stato ampiamente testato in modelli animali e non è risultato tossico per la vescica. Nello studio di fase I/II, non c'è stata evidenza di tossicità rispetto al gruppo placebo. Inoltre, sono stati documentati effetti positivi sul tumore, tra cui lo spargimento di cellule, una perdita di espressione del gene del cancro, l'apoptosi e una riduzione delle dimensioni del tumore. Lo scopo di uno studio di escalation della dose è quello di vedere se il trattamento con una dose maggiore del candidato farmaco, risultati in effetti aumentati nei pazienti. Questo è esattamente quello che è successo. I tumori erano più fortemente colpiti rispetto ai pazienti trattati con la dose più bassa e rispetto al gruppo placebo. Questa correlazione tra dose ed effetto indica fortemente che la sostanza si sta comportando come un "vero farmaco", e che potrebbe essere possibile in futuro somministrare Alpha 1H in base alle esigenze particolari del singolo paziente. Alpha1H ha anche il potenziale per essere usato per trattare anche altri tipi di cancro. HAMLET uccide più di 40 diversi tipi di cellule tumorali in provetta, compresi quelli che sono difficili da trattare con i farmaci disponibili.