Biogen Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. hanno annunciato che Biogen ha esercitato la sua opzione per ottenere da Ionis una licenza mondiale, esclusiva e soggetta a royalty per sviluppare e commercializzare BIIB115/ION306. Le società hanno un'ampia collaborazione strategica per sviluppare nuove terapie per trattare i disturbi neurologici. BIIB115 è un oligonucleotide antisenso in fase di sviluppo per l'atrofia muscolare spinale che può avere il potenziale per aiutare ad affrontare ulteriori esigenze insoddisfatte dei pazienti, nonché per essere somministrato a intervalli di dosaggio estesi. Biogen prevede di far avanzare BIIB115 agli studi clinici per indagare su sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia. La SMA è caratterizzata dalla perdita di motoneuroni nel midollo spinale e nel tronco cerebrale inferiore, con conseguente grave e progressiva atrofia muscolare. Le persone affette da SMA non producono abbastanza proteina dei motoneuroni di sopravvivenza, che è fondamentale per il mantenimento dei motoneuroni. BIIB115 è progettato per colpire una causa fondamentale della SMA, aumentando la produzione di proteina SMN funzionale. Come parte dell'esercizio dell'opzione, Biogen ha effettuato un pagamento una tantum di 60 milioni di dollari a Ionis nel quarto trimestre del 2021. I pagamenti futuri possono includere un potenziale sviluppo post-licensing, pagamenti di milestone regolatorie e commerciali e royalties sulle vendite nette annuali in tutto il mondo. Biogen sarà l'unica responsabile dei costi e delle spese relative allo sviluppo, alla produzione e alla potenziale commercializzazione futura di BIIB115 dopo l'esercizio dell'opzione. Il programma di sviluppo clinico di SPINRAZA comprende 10 studi clinici, che hanno incluso più di 300 individui in un ampio spettro di popolazioni di pazienti1, compresi due studi controllati randomizzati. Gli studi di estensione in aperto in corso SHINE e NURTURE stanno valutando l'impatto a lungo termine di SPINRAZA. Gli eventi avversi più comuni osservati negli studi clinici sono stati infezione respiratoria, febbre, costipazione, mal di testa, vomito e mal di schiena. I test di laboratorio possono monitorare la tossicità renale e le anomalie della coagulazione, compresa la conta acuta e grave delle piastrine, che sono state osservate dopo la somministrazione di alcuni ASO.