Ionis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato WAINUA (eplontersen) di Ionis e AstraZeneca per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina negli adulti, comunemente chiamata hATTR-PN o ATTRv-PN. WAINUA è l'unico farmaco approvato per il trattamento dell'ATTRv-PN che può essere autosomministrato tramite un autoiniettore. L'approvazione si è basata sull'analisi intermedia positiva a 35 settimane dello studio di Fase 3 NEURO-TTRansform, che ha mostrato che i pazienti trattati con WAINUA hanno dimostrato un beneficio costante e sostenuto sugli endpoint co-primari della concentrazione sierica di transtiretina (TTR) e della compromissione della neuropatia, misurata con il punteggio modified Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7), e sull'endpoint secondario chiave della qualità di vita (QoL) del Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN).

I risultati positivi dello studio di Fase 3 NEURo-TTRansform sono stati pubblicati su The Journal of the American Medical Association (JAMA), dimostrando ulteriormente il beneficio di WAINUA nello spettro dell'ATTRv-PN a 35, 66 e 85 settimane. L'ATTRv-PN è una malattia debilitante che porta a danni ai nervi periferici con disabilità motoria entro cinque anni dalla diagnosi e, senza trattamento, è generalmente fatale entro un decennio. WAINUA è un farmaco a base di oligonucleotidi coniugati con leganti (LICA), progettato per ridurre la produzione della proteina TTR alla sua origine.