Ionis Pharmaceuticals, Inc. annuncia l'interruzione del programma di sviluppo clinico di Vupanorsen
31 gennaio 2022 alle 13:33
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Pfizer Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. hanno annunciato l'interruzione del programma di sviluppo clinico guidato da Pfizer per vupanorsen (PF-07285557), una terapia antisenso sperimentale che era in fase di valutazione per potenziali indicazioni nella riduzione del rischio cardiovascolare (CV) e nell'ipertrigliceridemia grave (SHTG). Pfizer ha preso questa decisione dopo un'accurata revisione dei dati dello studio globale di fase 2b, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a 8 bracci, a gruppi paralleli, su vupanorsen in partecipanti con dislipidemia trattati con statine, noto anche come TaRgeting ANGPTL3 with an aNtiSense oLigonucleotide in AdulTs with dyslipidEmia (TRANSLATE-TIMI 70). Come precedentemente annunciato, lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, ottenendo una riduzione statisticamente significativa del colesterolo non ad alta densità lipoproteica (non-HDL-C), così come riduzioni statisticamente significative dei trigliceridi (TG) e dell'angiopoietina-like 3 (ANGPTL3). Tuttavia, l'entità della riduzione di non-HDL-C e TG osservata non ha supportato la continuazione del programma di sviluppo clinico per la riduzione del rischio CV o SHTG. Vupanorsen è stato anche associato ad aumenti dose-dipendenti del grasso del fegato, e dosi più elevate sono state associate ad aumenti degli enzimi epatici alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST). Pfizer restituirà i diritti di sviluppo di vupanorsen a Ionis, da cui ha preso in licenza la terapia sperimentale in un accordo esclusivo mondiale nel novembre 2019.
Ionis Pharmaceuticals, Inc. è impegnata in terapie mirate all'acido ribonucleico (RNA). L'Azienda ha cinque farmaci commercializzati e una pipeline in neurologia, cardiologia e in altre aree ad alto fabbisogno di pazienti. Ha nove farmaci in fase di sviluppo III e molti altri farmaci in fase iniziale e media di sviluppo. I prodotti dell'Azienda comprendono SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI e WAYLIVRA. SPINRAZA è utilizzato per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica progressiva, debilitante e spesso fatale. QALSODY è un farmaco antisenso utilizzato per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica da superossido dismutasi 1 (SOD1-ALS), un raro disturbo neurodegenerativo che causa la perdita progressiva dei motoneuroni e porta alla morte. WAINUA è un farmaco antisenso coniugato con LIgand (LICA) autosomministrato per via sottocutanea, utilizzato per il trattamento di adulti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN).
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