Ionis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento nello studio di Fase 3 CARDIO-TTRansform sugli esiti cardiovascolari di eplontersen nei pazienti con cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM), una popolazione di pazienti ampia e in crescita, a rischio di eventi cardiovascolari (CV) pericolosi per la vita. Lo studio ha arruolato più di 1.400 pazienti. Eplontersen è un farmaco sperimentale antisenso progettato per inibire la produzione di transtiretina e rallentare la progressione della cardiomiopatia per le persone affette da ATTR-CM ereditaria o wild-type.

Nell'ambito di un accordo di sviluppo e commercializzazione globale, Ionis e AstraZeneca stanno cercando di ottenere l'approvazione normativa di eplontersen per il trattamento della polineuropatia amiloide mediata da transtiretina (ATTRv-PN) negli Stati Uniti e prevedono di ottenere l'approvazione normativa in Europa e in altre parti del mondo. La Food and Drug Administration statunitense ha accettato la New Drug Application per eplontersen per il trattamento dell'ATTRv-PN con una data d'azione PDUFA del 22 dicembre 2023.

Eplontersen ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti.