Ionis riceve la designazione Fast Track della FDA per Olezarsen nei pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare
31 gennaio 2023 alle 13:05
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a olezarsen la designazione Fast Track per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). La FCS è una malattia genetica debilitante caratterizzata da livelli gravemente elevati di trigliceridi plasmatici e dal rischio di pancreatite acuta imprevedibile e potenzialmente fatale. Oltre alla pancreatite acuta, i pazienti con FCS sono a rischio di complicazioni croniche dovute a danni permanenti agli organi, tra cui la pancreatite cronica e il diabete di tipo 3c. Attualmente non esistono terapie approvate per il trattamento della FCS negli Stati Uniti. La designazione Fast Track è stata concepita per accelerare la revisione da parte della FDA di nuovi farmaci innovativi che dimostrano il potenziale di rispondere a esigenze mediche non soddisfatte.
Ionis Pharmaceuticals, Inc. è impegnata in terapie mirate all'acido ribonucleico (RNA). L'Azienda ha cinque farmaci commercializzati e una pipeline in neurologia, cardiologia e in altre aree ad alto fabbisogno di pazienti. Ha nove farmaci in fase di sviluppo III e molti altri farmaci in fase iniziale e media di sviluppo. I prodotti dell'Azienda comprendono SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI e WAYLIVRA. SPINRAZA è utilizzato per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica progressiva, debilitante e spesso fatale. QALSODY è un farmaco antisenso utilizzato per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica da superossido dismutasi 1 (SOD1-ALS), un raro disturbo neurodegenerativo che causa la perdita progressiva dei motoneuroni e porta alla morte. WAINUA è un farmaco antisenso coniugato con LIgand (LICA) autosomministrato per via sottocutanea, utilizzato per il trattamento di adulti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN).
IONIS PHARMACEUTICALS, INC. 
