Merus N.V. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la Breakthrough Therapy Designation (BTD) per petosemtamab per il trattamento di pazienti con carcinoma a cellule squamose della testa e del collo (HNSCC) ricorrente o metastatico, la cui malattia è progredita dopo il trattamento con chemioterapia a base di platino e un anticorpo anti recettore della morte cellulare programmata-1 (PD-1) o anti ligando della morte programmata 1 (PD-L1). Questa designazione segue la ricezione della Fast Track Designation per petosemtamab per il trattamento di pazienti con HNSCC ricorrente o metastatico, la cui malattia è progredita dopo il trattamento con chemioterapia a base di platino e un anticorpo anti-programma di morte cellulare 1 (anti-PD-1), annunciata nell'agosto 2023. Il BTD è supportato dai dati dello studio multicentrico di fase 1/2 in aperto che sta valutando la monoterapia con petosemtamab nei pazienti con tumori solidi avanzati, compreso l'HNSCC precedentemente trattato (ricorrente o metastatico) (NCT03526835).

Merus prevede di fornire dati aggiornati su efficacia, durata e sicurezza di questa coorte nella seconda metà del 2024. Il BTD ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di un farmaco per il trattamento di una condizione grave o pericolosa per la vita, quando le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale su endpoint clinicamente significativi rispetto alle terapie disponibili. Il BTD consente una guida più intensa da parte dell'FDA su un programma di sviluppo del farmaco efficiente, un impegno organizzativo che coinvolge i dirigenti senior e il personale di revisione esperto, a seconda dei casi, in una revisione collaborativa e interdisciplinare, e l'idoneità alla revisione periodica e alla revisione prioritaria.

Con questo BTD, Merus intende impegnarsi in queste discussioni con l'FDA in modo accelerato, per avvicinarsi all'obiettivo di una potenziale richiesta di licenza biologica (BLA).