Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc. ha annunciato i risultati a 48 settimane dello studio clinico multicentrico globale di Fase 3 in aperto (MT-1186-A01), che valuta la sicurezza e la tollerabilità di RADICAVA ORS® (edaravone) nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). I dettagli sui risultati saranno presentati al Meeting 2022 dell'European Network to Cure ALS (ENCALS), che si terrà a Edimburgo, in Scozia, dall'1 al 3 giugno. RADICAVA ORS è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti il 12 maggio 2022, come trattamento orale per la SLA.1 L'approvazione di RADICAVA ORS da parte della FDA è stata supportata da diversi studi, tra cui i risultati a 24 settimane dello studio globale di Fase 3 (MT-1186-A01), che hanno dimostrato il profilo di sicurezza e tollerabilità del trattamento in 185 pazienti affetti da SLA (di età compresa tra 18 anni e 75 anni) in 50 siti negli Stati Uniti, Canada, Europa e Giappone. Secondo i risultati a 48 settimane presentati all'ENCALS, gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) riportati da =10% dei pazienti sono stati caduta (22,2%), debolezza muscolare (21,1%), costipazione (17,8%), dispnea (10,8%), disfagia (10,3%) e mal di schiena (10,3%).

Non sono stati riportati TEAE gravi considerati dagli sperimentatori come correlati al trattamento. Sedici soggetti (8,6%) hanno interrotto lo studio a causa di TEAE. I TEAE più comuni che hanno portato all'interruzione sono stati l'insufficienza respiratoria, la debolezza muscolare e la polmonite, coerenti con lo stato della malattia.

Ci sono stati 12 decessi durante il periodo di studio di 48 settimane e nessuno di questi era correlato al farmaco in studio (insufficienza respiratoria, peggioramento della SLA, polmonite, insufficienza respiratoria acuta, disturbo polmonare, chetoacidosi diabetica, disturbo dell'alimentazione e suicidio). Inoltre, la perdita della funzione fisica è stata valutata come Endpoint Esplorativo e misurata con l'ALS Functional Rating Scale–Revised (ALSFRS-R), uno strumento di valutazione convalidato per monitorare la progressione della malattia nei pazienti con SLA.3 I cambiamenti dal basale a tutte le visite successive al basale fino alla Settimana 48 nel punteggio ALSFRS-R sono stati stimati utilizzando un modello misto per l'analisi delle misure ripetute (MMRM) da 139 soggetti che hanno completato lo studio. All'inizio dello studio, i pazienti avevano un punteggio medio ALSFRS-R di 40 (SD 4,5).

Alla Settimana 48, il cambiamento medio dal basale nel punteggio ALSFRS-R è stato di -11,3 (95% CI -12,6, -10,1).