Morphic Therapeutic ha annunciato il completamento dell'arruolamento mirato di 30 pazienti prima del previsto per la coorte principale dello studio EMERALD-1 di fase 2a di MORF-057 nei pazienti con colite ulcerosa (UC) da moderata a grave. In base al rapido arruolamento e alla domanda sostanziale accumulata per entrare in EMERALD-1, c'era un numero significativo di pazienti in fase di screening al momento dell'arruolamento del 30° paziente; questi pazienti saranno idonei a entrare nello studio se i criteri di idoneità saranno soddisfatti. L'arruolamento nella coorte esplorativa di un massimo di ~10 pazienti che hanno precedentemente fallito il trattamento con vedolizumab è in corso.

EMERALD-1 (MORF-057-201) è uno studio multicentrico in aperto di fase 2a, progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di MORF-057 negli adulti con colite ulcerosa da moderata a grave. Lo studio EMERALD-1 prevede l'arruolamento di 30 pazienti con colite ulcerosa da moderata a grave, che saranno trattati con 100 mg BID (due volte al giorno) in siti negli Stati Uniti e in Europa, e di 5 pazienti che hanno precedentemente fallito con terapie avanzate per la UC. L'endpoint primario dello studio è la variazione dell'Indice di Istopatologia di Robarts (RHI), uno strumento validato che misura l'attività istologica della malattia nella colite ulcerosa, a 12 settimane rispetto al basale.

I pazienti continueranno poi per altre 40 settimane di terapia di mantenimento, seguite da una valutazione di 52 settimane. Le misure di esito secondarie e aggiuntive dello studio EMERALD-1 includono la variazione del punteggio Mayo Clinic modificato, la sicurezza, i parametri farmacocinetici e le misure farmacodinamiche chiave, tra cui l'occupazione del recettore a4ß7 e il traffico del sottogruppo linfocitario. Morphic sta sviluppando MORF-057 come inibitore selettivo e orale di piccole molecole dell'integrina a4ß7 per i pazienti con malattia infiammatoria intestinale (IBD).

L'a4ß7 è stato convalidato clinicamente come bersaglio per il trattamento delle IBD, grazie al successo dell'anticorpo terapeutico iniettabile approvato vedolizumab. MORF-057, come vedolizumab, è progettato per bloccare le interazioni tra l'a4ß7 sulla superficie dei linfociti e il ligando delle cellule endoteliali mucosali MAdCAM-1, riducendo in modo sostanziale la migrazione dei linfociti dal flusso sanguigno ai tessuti della mucosa intestinale ed evitando l'infiammazione associata alla IBD.