NurExone Biologic Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) per la sua terapia ExoPTEN, riconoscendo il potenziale di questa terapia rigenerativa per la lesione acuta del midollo spinale, una condizione in cui i trattamenti efficaci sono limitati. La designazione di farmaco orfano offre vantaggi significativi alle aziende farmaceutiche che sviluppano farmaci per malattie rare, ossia quelle che hanno un impatto su meno di 200.000 persone negli Stati Unitiii. Questi vantaggi comprendono l'esclusività di mercato, gli incentivi finanziari, l'assistenza normativa e il supporto allo sviluppo del farmaco.

Nel complesso, la designazione incentiva e sostiene lo sviluppo di determinati trattamenti, aumentando l'accesso alle terapie per i pazienti. Ottenere la designazione di farmaco orfano è una pietra miliare significativa per l'Azienda. La designazione riguarda l'uso di piccole vescicole extracellulari (EVs) derivate da cellule staminali mesenchimali (MSC) caricate con RNA interferente breve e modificato (siRNA) che ha come bersaglio la proteina fosfatasi e tensina omologo (PTEN) per la lesione acuta del midollo spinale, come implementato nel farmaco ExoPTEN dell'Azienda in fase di sviluppo.