Ocular Therapeutix, Inc. ha annunciato l'avvio del primo studio clinico pivotale per valutare OTX-TKI, l'impianto intravitreale di axitinib dell'Azienda, per il trattamento della degenerazione maculare senile umida (AMD umida). OTX-TKI è in fase di sviluppo anche per il trattamento della retinopatia diabetica e di altre malattie della retina. Ocular Therapeutix ha richiesto una Valutazione di Protocollo Speciale (SPA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense in merito al disegno della sperimentazione, che è stata concepita come uno studio di superiorità che arruolerà circa 300 soggetti valutabili affetti da AMD umida che sono naïve al trattamento nell'occhio di studio.

Lo studio è stato progettato per essere multicentrico, a gruppi paralleli, e sarà condotto principalmente in siti statunitensi, con soggetti randomizzati a un'iniezione di aflibercept o a un impianto di OTX-TKI, seguiti da un trattamento anti-VEGF supplementare secondo le necessità, in base a criteri prestabiliti. La sicurezza e l'efficacia di OTX-TKI saranno valutate misurando la migliore acuità visiva corretta (BCVA) e lo spessore del sottocampo centrale (CSFT) a 36 settimane. Sebbene sia stata ricevuta l'approvazione dell'Institutional Review Board (IRB), l'Azienda non intende arruolare un soggetto prima di aver ricevuto il feedback SPA dalla FDA.

Arshad M. Khanani, MD, MA, FASRS, Direttore della Ricerca Clinica presso Sierra Eye Associates a Reno, Nevada, ha accettato di essere l'investigatore principale per lo studio pivotale di Fase 3 di OTX-TKI. Il Dr. Khanani è uno specialista della retina di fama internazionale con una vasta esperienza nella progettazione di studi clinici per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età. Ha ricoperto il ruolo di ricercatore principale per numerosi studi clinici che valutano nuovi trattamenti per l'AMD umida e altre malattie retiniche.

David Brown, MD, FACS, leader rinomato nella comunità della retina, è il co-presidente del consiglio di direzione medica di Retina Consultants of America (RCA), che ha accettato di partecipare allo studio. Il Dr. Brown è stato un pioniere della ricerca e del trattamento della retina, pubblicando più di 300 presentazioni di riunioni nazionali, abstract e articoli scientifici, tra cui molti degli articoli principali che hanno stabilito l'uso di agenti anti-VEGF per l'AMD, la retinopatia diabetica e l'occlusione della vena retinica. La sperimentazione pivotale è stata avviata sulla base dei dati top-line a 12 mesi, precedentemente annunciati, dello studio di Fase 1 di OTX-TKI, basato su 21 soggetti negli Stati Uniti, per il trattamento dell'AMD umida.

I dati di questo studio sono stati presentati al Clinical Trials at the Summit 2023 Meeting, tenutosi a Park City, Utah, nel giugno 2023. In questo studio, si è osservato che i soggetti trattati con un singolo impianto di OTX-TKI avevano una riduzione dell'89% del carico di trattamento rispetto ai soggetti trattati con aflibercept, mantenendo l'acuità visiva e lo spessore retinico a 12 mesi. I soggetti nel braccio OTX-TKI hanno avuto cambiamenti medi dal basale di -1,0 lettere nella BCVA e +20,2 µm nel CSFT a 12 mesi, paragonabili ai cambiamenti medi dal basale per i soggetti nel braccio aflibercept di +2,0 lettere e -2,2 µm. Il 60% dei soggetti con OTX-TKI è rimasto libero da interventi di salvataggio fino a 12 mesi.

Alla data di cut-off dei dati del 14 aprile 2023, nel braccio OTX-TKI non sono stati osservati eventi avversi gravi oculari o sistemici correlati al farmaco fino a 12 mesi.