OKYO Pharma Limited ha riportato risultati positivi di sicurezza ed efficacia nello studio di Fase 2, randomizzato, in doppia maschera, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l'efficacia della soluzione oftalmica OK-101 nei soggetti con DED. Questo studio di primo livello sull'uomo di OK-101 ha stabilito un percorso chiaro e informato per l'ulteriore sviluppo negli studi registrativi di Fase 3. Lo studio di Fase 2, randomizzato, randomizzato, controllato con placebo, è stato condotto in sei siti negli Stati Uniti e ha arruolato 240 soggetti con DED, dosati due volte al giorno (BID).

I pazienti sono stati suddivisi in modo casuale in 3 coorti: una delle coorti è stata dosata con OK-101 allo 0,05% (n=80), una seconda con OK-101 allo 0,1% (n=80) e la terza coorte con il veicolo (n=80). La durata del trattamento di un paziente è stata di 14 settimane, compreso un periodo di rodaggio di 2 settimane con placebo, per escludere dallo studio i responder al placebo, seguito da 12 settimane nella parte randomizzata dello studio. Punti salienti della sperimentazione di Fase 2 di OK-101; la sperimentazione First-In-Human di OK-101 stabilisce un chiaro percorso clinico per un ulteriore sviluppo clinico in un disegno di studio di Fase 3, utilizzando gli endpoint riconosciuti dalla FDA secondo la Dry Eye: Developing Drugs for Treatment Guidance for Industry.

OK-101 ha dimostrato la superiorità rispetto al placebo nell'endpoint di segno della colorazione congiuntivale totale, misurata dalla scala di colorazione Ora Calibra© già al 29° giorno (p = 0,034). OK-101 ha dimostrato la superiorità rispetto al placebo in almeno due sintomi di DED, tra cui il bruciore misurato dal questionario Ora Calibra© a 4 sintomi e il bruciore/prurito misurato da una scala analogica visiva già al 15° giorno (p = 0,04 e p=0,03, rispettivamente). Un miglioramento statisticamente significativo della visione offuscata è stato ottenuto anche al 29° giorno (p = 0,01).

Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono stati osservati simili al gruppo trattato con placebo. Non sono stati osservati TEAE oculari gravi correlati al farmaco. Possibili TEAE correlati al farmaco sono stati osservati in un paziente nel gruppo di trattamento con OK-101 0,05% e in 3 pazienti nel gruppo trattato con il placebo, evidenziando ancora una volta il profilo di sicurezza favorevole di OK-101.

Inoltre, un numero inferiore di soggetti nel braccio trattato con OK-101 ha interrotto i farmaci dello studio (2,5%) rispetto alle interruzioni nei pazienti trattati con placebo (3,8%).