Omeros Corporation ha annunciato i risultati positivi di un'analisi intermedia prespecificata dello studio clinico di Fase 1b in corso con OMS906, l'inibitore MASP-3 di punta dell'azienda, in adulti naïve agli inibitori del complemento e affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH), un disturbo emolitico del sangue raro e potenzialmente letale. Sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente significativi in tutti i marcatori misurati dell'emolisi, tra cui l'emoglobina (Hgb) e la lattato deidrogenasi (LDH). L'OMS906 è stato sicuro e ben tollerato in questo studio, in linea con le osservazioni di sicurezza della Fase 1 in soggetti sani.

Questo studio clinico in aperto, a braccio singolo, sta valutando l'effetto della somministrazione sottocutanea una volta al mese di OMS906 nei pazienti con PNH. Un totale di 9 pazienti è stato arruolato fino ad oggi e tutti sono stati sottoposti al trattamento con inibitori del complemento. il raggiungimento del dosaggio una volta al trimestre sarebbe ben accolto dai medici e dai loro pazienti, rappresentando un cambiamento di paradigma nel trattamento della PNH e di altri disturbi del percorso alternativo". Il secondo studio clinico OMS906 di Omeros nei pazienti con PNH, che trattano quelli che hanno dimostrato una risposta inadeguata al toravulizumab, un inibitore del C5, è entrato da poco nella fase di dosaggio di OMS906 ed è in corso.

È in corso anche la sperimentazione clinica di OMS906 nella glomerulopatia C3. I dati preliminari di entrambi gli studi sono attesi per il terzo trimestre di quest'anno. Omeros si sta anche preparando ad avviare uno studio clinico che valuta la somministrazione sistemica una volta al trimestre di OMS906, evitando la necessità di una somministrazione intravitreale, nei pazienti con atrofia geografica, una forma avanzata di degenerazione maculare secca legata all'età (AMD).

Omeros presenterà i dati dettagliati della sperimentazione clinica, compresi quelli di questa analisi preliminare, in occasione di una prossima conferenza internazionale. Omeros sta anche modificando entrambi gli studi clinici di Fase 1ss in corso sulla PNH in Fase 2, ampliando l'arruolamento, valutando le dosi più elevate previste e preparandosi a incontrare le autorità regolatorie per discutere il piano di sviluppo clinico fino all'approvazione. Informazioni su Omeros Corporation Omeros è un'azienda biofarmaceutica innovativa, impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie a base di piccole molecole e proteine per indicazioni di largo mercato e orfane, mirate a disturbi immunologici, comprese le malattie mediate dal complemento, i tumori e i disturbi da dipendenza e compulsivi.

L'inibitore MASP-2 di punta di Omeros, narsoplimab, ha come bersaglio la via lectinica del complemento ed è oggetto di una domanda di licenza biologica pendente presso la FDA per il trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TA-TMA). Narsoplimab è anche in più programmi di sviluppo clinico in fase avanzata, incentrati su altri disturbi mediati dal complemento, tra cui la nefropatia IgA, la COVID-19 e la sindrome uremica emolitica atipica. L'inibitore MASP-2 a lunga durata d'azione di Omeros, OMS1029, è attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 1.

OMS906, l'inibitore di MASP-3 di Omeros, l'attivatore chiave della via alternativa del complemento, sta avanzando nei programmi clinici per l'emoglobinuria parossistica notturna (PNH), la glomerulopatia da complemento 3 (C3) e altre indicazioni correlate.