Rigel Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato il completamento del trasferimento a Rigel della domanda di registrazione di un nuovo farmaco (NDA) per GAVRETO®? (pralsetinib) per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) metastatico riarrangiato durante la trasfezione (RET) positivo alla fusione, come rilevato da un test approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, e di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con carcinoma tiroideo RET positivo alla fusione, avanzato o metastatico, che necessitano di terapia sistemica e che sono refrattari allo iodio radioattivo (se lo iodio radioattivo è appropriato). GAVRETO sarà disponibile in commercio da Rigel negli Stati Uniti su prescrizione medica a partire dal 27 giugno 2024.

L'indicazione di GAVRETO per il NSCLC è pienamente approvata dall'FDA e l'indicazione per la tiroide avanzata è approvata con approvazione accelerata in base al tasso di risposta globale e alla durata della risposta. Il proseguimento dell'approvazione per l'indicazione tiroidea avanzata può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma. Sono in corso discussioni con l'FDA in merito ai requisiti di conferma.

GAVRETO è l'unica terapia orale inibitrice di RET, da assumere una volta al giorno, progettata per colpire selettivamente RET nel mNSCLC e nel carcinoma tiroideo avanzato o metastatico. Si stima che oltre 230.000 adulti negli Stati Uniti riceveranno una diagnosi di cancro al polmone nel 2024. Il cancro al polmone è la principale causa di morte per cancro negli Stati Uniti, con il NSCLC che è il tipo più comune e rappresenta l'80-85% di tutte le diagnosi di cancro al polmone.

Le fusioni RET sono implicate in circa l'1-2% dei pazienti con NSCLC.