Silence Therapeutics plc ha presentato i dati di un'analisi del suo studio APOLLO di fase 1 a dose singola di SLN360, un acido ribonucleico breve interferente sperimentale (osiRNAo), in adulti sani con lipoproteina(a) elevata (oLp(a)o), un fattore di rischio genetico chiave per le malattie cardiache, in occasione della Riunione annuale dell'American Heart Association (oAHAo) 2022. Nei primi due gruppi di dosi singole di SLN360 (300 mg e 600 mg), le riduzioni mediane di Lp(a) nel tempo su 150 giorni hanno superato l'80%. Al giorno 365, alcuni partecipanti presentavano ancora una sostanziale riduzione della Lp(a) a circa il 50% del basale.

Inoltre, i dati di estensione al 365° giorno non hanno evidenziato nuovi risultati di sicurezza legati al farmaco in entrambi i gruppi di dosaggio. Gli effetti primari di sicurezza, tollerabilità e riduzione della Lp(a) dello studio APOLLO a dose singola sono stati presentati all'inizio di quest'anno e pubblicati nel Journal of the American Medical Association (oJAMAo). Nello studio, i partecipanti che hanno ricevuto dosi singole di SLN360 (300 mg o 600 mg) hanno visto riduzioni massime mediane rispettivamente del 96% e del 98%.

Si stima che la Lp(a) alta colpisca fino al 20% della popolazione mondiale ed è un fattore di rischio noto e indipendente per le malattie cardiovascolari. Non esistono farmaci approvati che riducano selettivamente la Lp(a). Silence sta valutando SLN360 nella parte a dosi multiple dello studio APOLLO di fase 1 in pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica stabile (oASCVDo) e Lp(a) elevata.

L'Azienda prevede di avviare lo studio SLN360 di fase 2 ASCVD nella seconda metà del 2022, in attesa delle discussioni normative. La lipoproteina(a), nota in breve come Lp(a), è una particella prodotta dal fegato, composta da colesterolo, grassi e proteine. La maggior parte delle persone ha una certa quantità di Lp(a) nel corpo, ma circa 1 persona su 5 ha livelli elevati di Lp(a), a causa di una variazione genetica specifica nel suo DNA.

La maggior parte delle persone non sa di avere livelli elevati di Lp(a). Le persone che vivono con livelli elevati di Lp(a) hanno un rischio maggiore di sviluppare malattie cardiache precoci, attacchi cardiaci e ictus. La maggior parte dei test standard del colesterolo non include attualmente lo screening della Lp(a).

Gli attuali farmaci utilizzati per abbassare i livelli di altri lipidi nel sangue non hanno un effetto significativo sulla Lp(a) e sono complessivamente meno efficaci nelle persone con livelli elevati di Lp(a).