Acadia Pharmaceuticals e Stoke Therapeutics annunciano una collaborazione per perseguire trattamenti multipli basati sull'RNA per malattie genetiche gravi e rare del neurosviluppo
10 gennaio 2022 alle 13:00
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ACADIA Pharmaceuticals Inc. e Stoke Therapeutics, Inc. hanno annunciato che le società hanno avviato una collaborazione per scoprire, sviluppare e commercializzare nuovi farmaci a base di RNA per il potenziale trattamento di malattie genetiche gravi e rare del sistema nervoso centrale (SNC). La collaborazione comprende la sindrome SYNGAP1, la sindrome di Rett (MECP2), e un obiettivo di neurosviluppo non rivelato di interesse reciproco. Secondo i termini dell'accordo, Stoke riceverà un pagamento anticipato di 60 milioni di dollari da Acadia e ha diritto a ricevere fino a 907 milioni di dollari in pietre miliari, nonché royalties sulle vendite future. Per il programma SYNGAP1, le due società condivideranno congiuntamente le responsabilità globali di ricerca, sviluppo e commercializzazione e divideranno al 50% tutti i costi mondiali e i profitti futuri. Inoltre, Stoke ha diritto a ricevere potenziali milestones di sviluppo, di regolamentazione, di prima vendita commerciale e di vendita. Per la sindrome di Rett (MECP2) e il programma di neurosviluppo non rivelato, Stoke condurrà le attività di ricerca e sviluppo preclinico, mentre Acadia condurrà le attività di sviluppo clinico e commercializzazione. Acadia finanzierà completamente le attività di ricerca e di sviluppo preclinico relative a questi due obiettivi e Stoke ha diritto a ricevere lo sviluppo potenziale, la regolamentazione, le prime vendite commerciali e le pietre miliari delle vendite, così come i pagamenti delle royalties sulle vendite in tutto il mondo, a partire dalla metà della cifra singola e fino alla metà degli anni dieci, in base ai livelli di reddito.
Stoke Therapeutics, Inc. è un'azienda di biotecnologie che si dedica a risolvere la causa alla base di gravi malattie, regolando l'espressione proteica con farmaci a base di acido ribonucleico (RNA). L'azienda, attraverso il suo approccio proprietario Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO), è impegnata nello sviluppo di oligonucleotidi antisenso (ASO) per ripristinare selettivamente i livelli proteici. Il suo primo composto, STK-001, è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sindrome di Dravet, un'epilessia genetica grave e progressiva. TANGO mira a ripristinare le proteine mancanti aumentando o alimentando la produzione di proteine dai geni sani, compensando così la copia non funzionante del gene. La Società sta perseguendo lo sviluppo di STK-002 per il trattamento dell'atrofia ottica autosomica dominante (ADOA), il più comune disturbo ereditario del nervo ottico. L'obiettivo iniziale della Società è l'aploinsufficienza e le malattie del sistema nervoso centrale e dell'occhio.
Acadia Pharmaceuticals e Stoke Therapeutics annunciano una collaborazione per perseguire trattamenti multipli basati sull'RNA per malattie genetiche gravi e rare del neurosviluppo