Takeda ha annunciato i dati principali degli studi SKYLINE e SKYWAY. SKYLINE (TAK-935-3001) è stato uno studio di Fase 3 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, che ha valutato soticlestat (TAK-935) più standard di cura rispetto a placebo più standard di cura nei pazienti con sindrome di Dravet (DS) refrattaria. Soticlestat ha mancato di poco l'endpoint primario di riduzione della frequenza delle crisi convulsive rispetto al placebo (valore p = 0,06).

Tra i sei endpoint secondari chiave, soticlestat ha mostrato risultati clinicamente significativi e nominalmente significativi nel tasso di responder, nelle misure dell'impressione globale di miglioramento da parte del caregiver e del medico e nelle scale di intensità e durata delle crisi durante il periodo di trattamento di 16 settimane (tutti valori p = 0,008). SKYWAY (TAK-935-3002) è stato uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco di Fase 3 che ha valutato soticlestat più standard di cura rispetto a placebo più standard di cura in pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) refrattaria. Soticlestat non ha raggiunto il nuovo endpoint primario di riduzione rispetto al basale della frequenza delle crisi MMD (Major Motor Drop), rispetto al placebo.

In SKYLINE e SKYWAY, alcuni sottogruppi pre-specificati di pazienti hanno anche mostrato effetti nominalmente significativi del trattamento sugli endpoint primari e secondari di efficacia, ossia l'impressione globale di miglioramento da parte del caregiver e del medico e le scale di intensità e durata delle crisi nel periodo di trattamento di 16 settimane. Sono in corso ulteriori analisi. Soticlestat è stato generalmente ben tollerato in entrambi gli studi SKYLINE e SKYWAY e ha dimostrato un profilo di sicurezza coerente con i risultati degli studi precedenti.

Nello studio di Fase 2, ELEKTRA, soticlestat ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa delle crisi epilettiche rispetto al placebo (valore p = 0,002) nella popolazione di studio combinata DS e LGS durante l'intero periodo di trattamento. Nella coorte DS, è stata ottenuta anche una riduzione statisticamente significativa della frequenza delle crisi convulsive rispetto al placebo (p-value = 0.0007). In un'analisi congiunta di SKYLINE e della coorte DS dello studio di Fase 2 ELEKTRA, soticlestat ha mostrato anche una riduzione della frequenza delle crisi convulsive rispetto al placebo (valore p = 0,001).

Takeda si confronterà con le autorità regolatorie per discutere la totalità dei dati generati da questi studi e determinare le fasi successive. Takeda prevede anche di presentare i risultati di entrambi gli studi di Fase 3 a un prossimo congresso scientifico. Takeda sta continuando a valutare gli impatti finanziari dei risultati degli studi, compresa la perdita di valore per le attività immateriali, sul primo trimestre che si concluderà il 30 giugno 2024 e comunicherà, se necessario, a tempo debito.