Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. ha annunciato due presentazioni orali e una presentazione poster all'American Transplant Congress 2024, che si terrà dal 1 al 5 giugno 2024 presso il Pennsylvania Convention Center, a Philadelphia, Pa. Nella presentazione orale intitolata "Extended Survival of 9- and 10-Gene-Edited Pig Heart Xenografts with Ischemia Minimization and CD154 Costimulation Blockade-Based Immunosuppression" (Sopravvivenza prolungata di Xenotrapianti di Cuore di Maiale con Minimizzazione dell'Ischemia e Immunosoppressione basata sul Blocco della Costimolazione CD154), Sanatkar, A. et al. hanno dimostrato che TNX-1500 è promettente per prevenire il rigetto di cuori di maiale di 9 o 10 geni modificati (GE).

La presentazione del poster intitolato "Esperienza con un nuovo protocollo di tolleranza immunitaria ritardata in primati non umani basato su anti-CD154, anti-CD2 e anti-CD28", di Ileka, I. ha valutato se un protocollo modificato basato sul bersaglio di CD28 e CD2 promuove l'espansione di cellule T regolatorie periferiche ed è sufficiente a promuovere l'accettazione dell'allotrapianto di cuore. Nel febbraio 2024, Tonix ha annunciato il completamento della fase clinica dello studio di Fase 1 a dose singola ascendente di TNX-1500 in volontari sani. Gli obiettivi principali dello studio sono valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di TNX-1500 per via endovenosa.

TNX-1500 è in fase di sviluppo per la prevenzione del rigetto dell'allotrapianto e dello xenotrapianto, per la prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) e per il trattamento delle malattie autoimmuni. Uno studio di Fase 1 first-in-human di TNX-1500 ha completato la fase clinica. L'obiettivo primario dello studio di Fase 1 è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la farmacodinamica di TNX-1500 per via endovenosa (i.v.).

I partecipanti idonei arruolati nello studio di Fase 1 sono stati distribuiti in tre coorti di dosaggio (3 mg/kg, 10 mg/kg e 30 mg/kg, rispettivamente) e valutati regolarmente per un periodo di 120 giorni dopo il dosaggio. Il portafoglio di sviluppo di Tonix si concentra sui disturbi del sistema nervoso centrale (SNC). La priorità di Tonix è presentare una New Drug Application (NDA) alla FDA nella seconda metà del 2024 per Tonmya, un prodotto candidato per il quale sono stati completati due studi di Fase 3 statisticamente significativi per la gestione della fibromialgia.

Tonmya non è stato approvato per nessuna indicazione. Esiste una serie di fattori che potrebbero far sì che gli eventi reali differiscano materialmente da quelli indicati da tali dichiarazioni previsionali. Questi fattori includono, ma non si limitano a, i rischi legati al mancato ottenimento di autorizzazioni o approvazioni da parte della FDA e alla non conformità con i regolamenti della FDA; i rischi legati al mancato successo della commercializzazione di uno qualsiasi dei prodotti; i rischi legati ai tempi e all'avanzamento dello sviluppo clinico dei candidati prodotti; la necessità di ulteriori finanziamenti; la necessità di ulteriori finanziamenti; e il portafoglio di sviluppo della Società è focalizzato sullo sviluppo del portafoglio di sviluppo della Società.