Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. ha annunciato di aver ricevuto il verbale formale di un recente incontro pre-New Drug Application (NDA) di tipo B di Chimica, Produzione e Controllo (CMC) con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per Tonmya per la gestione della fibromialgia. Lo scopo dell'incontro era quello di cercare l'allineamento e l'accordo con la FDA sugli argomenti chiave della CMC per sostenere la presentazione NDA prevista per Tonmya per la gestione della fibromialgia.

Sulla base di un feedback formale scritto, l'Azienda ritiene di essere allineata con la FDA su argomenti chiave, tra cui le specifiche commerciali proposte per la sostanza e il prodotto farmaceutico, l'assegnazione della durata di conservazione, la produzione e il confezionamento commerciale del farmaco. Inoltre, l'Azienda ha completato il secondo e ultimo incontro pre-NDA per Tonmya con l'FDA e ha discusso questioni non cliniche, di farmacologia clinica e cliniche. L'Azienda attende un verbale formale, dopo il quale prevede di annunciare i risultati dell'incontro.

L'Azienda rimane sulla buona strada per presentare alla FDA la NDA per Tonmya per la gestione della fibromialgia nella seconda metà del 2024. La fibromialgia è un disturbo del dolore cronico che si ritiene derivi da un'amplificazione della segnalazione sensoriale e del dolore all'interno del sistema nervoso centrale. Si stima che la fibromialgia affligga da 6 a 12 milioni di adulti negli Stati Uniti, la maggior parte dei quali sono donne.

I sintomi della fibromialgia includono dolore cronico diffuso, sonno non ristoratore, affaticamento e rigidità mattutina. Altri sintomi associati includono disfunzioni cognitive e disturbi dell'umore, tra cui ansia e depressione. Le persone che soffrono di fibromialgia lottano con le loro attività quotidiane, hanno una qualità di vita compromessa e spesso sono disabili.

I medici e i pazienti riferiscono un'insoddisfazione comune con i prodotti attualmente in commercio. Tonmya è un farmaco ad azione centrale, non oppioide e che non crea dipendenza, da assumere a letto. La compressa è una formulazione sublinguale brevettata di ciclobenzaprina cloridrato, sviluppata per la gestione della fibromialgia.

Nel dicembre 2023, l'azienda ha annunciato risultati topline altamente significativi dal punto di vista statistico e clinico in RESILIENT, il secondo studio clinico pivotale di Fase 3 di Tonmya per la gestione della fibromialgia. Nello studio, Tonmya ha raggiunto il suo endpoint primario prestabilito, riducendo significativamente il dolore quotidiano rispetto al placebo (p=0,00005) nei partecipanti con fibromialgia. Risultati statisticamente significativi e clinicamente significativi sono stati riscontrati anche in tutti e sei gli endpoint secondari chiave relativi al miglioramento della qualità del sonno, alla riduzione della fatica e al miglioramento dei sintomi e della funzionalità generale della fibromialgia.

RELIEF, il primo studio di Fase 3 statisticamente significativo su Tonmya nella fibromialgia, è stato completato nel dicembre 2020. Ha raggiunto il suo endpoint primario prespecificato di riduzione del dolore quotidiano rispetto al placebo (p=0,010) e ha mostrato attività negli endpoint secondari chiave.