Le agenzie statunitensi hanno subito pressioni per facilitare l'accesso al farmaco, che viene distribuito dai Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC) in base a uno speciale accesso per "uso compassionevole" che richiede ai medici di richiederlo all'agenzia o al loro dipartimento sanitario e di iscrivere ogni paziente a uno studio.
Al 22 luglio, 223 persone sono state trattate con il farmaco, a fronte di oltre 6.000 casi noti negli Stati Uniti.
L'FDA ha approvato TPOXX nel 2018 per il vaiolo negli adulti e nei bambini, sulla base di studi condotti su animali infettati da vaiolo delle scimmie e vaiolo dei conigli, nonché di dati sulla sicurezza in persone sane. Può essere venduto solo al National Stockpile Strategico degli Stati Uniti.
Gli autori dell'articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine, provenienti dalla Food and Drug Administration, dal CDC e dal National Institutes of Health (NIH), hanno affermato che quest'ultimo sta pianificando uno studio clinico randomizzato con sede negli Stati Uniti.
I dati di tale studio saranno utilizzati per determinare se il farmaco otterrà l'approvazione statunitense per il vaiolo delle scimmie.
Il farmaco, noto anche come tecovirimat, è approvato sia per il vaiolo che per il vaiolo delle scimmie nel Regno Unito e in Europa. L'Unione Europea lo ha approvato in base a un percorso di "circostanze eccezionali" che consente l'approvazione per la commercializzazione quando non è possibile ottenere dati anche dopo l'autorizzazione.
Sebbene TPOXX sia stato testato solo su persone sane, l'Agenzia Europea per i Medicinali ha dichiarato di aspettarsi che gli effetti collaterali siano simili nelle persone infette e ha ritenuto che i benefici del farmaco siano superiori ai suoi rischi.
Il Dr. Jay Varma, direttore del Cornell Center for Pandemic Prevention and Response, che ha sostenuto un accesso più ampio al farmaco, ha detto che gli standard della FDA garantiscono la sicurezza dei farmaci statunitensi e stabiliscono un livello elevato per il mondo, ma in alcune circostanze, "questi standard rigorosi ci stanno danneggiando".
All'inizio dell'attuale epidemia, a maggio, c'erano 1,7 milioni di dosi del trattamento nella Strategic National Stockpile degli Stati Uniti.
Il 21 luglio, il CDC e l'FDA hanno iniziato a consentire ai medici di prescrivere il farmaco prima che la documentazione di prova sia completata, ma richiede ancora l'approvazione del comitato di revisione istituzionale di un ospedale per ogni dose.
"È sicuramente meglio. È ancora molto oneroso", ha detto la dottoressa Karen Krueger, esperta di malattie infettive presso la Northwestern Medicine di Chicago, che ha affermato che ci sono ulteriori documenti da compilare dopo la visita del paziente e per diverse visite di follow-up.
"È fattibile, ma certamente molto più impegnativo rispetto al modo in cui normalmente prescriviamo i farmaci".
Né la FDA né il CDC hanno risposto immediatamente a una richiesta di commento.
La Northwestern ha trattato almeno 20 pazienti affetti da vaiolo delle scimmie con TPOXX e sarà uno dei siti per la sperimentazione del NIH.
Per ottenere l'approvazione, il Chief Scientific Officer di SIGA, Dennis Hruby, stima che probabilmente sarà necessario uno studio clinico di 500 pazienti, controllato con placebo, negli Stati Uniti.
Se i casi rimangono elevati, lo studio potrebbe essere completamente arruolato entro pochi mesi. "Non si tratta di una sperimentazione terribilmente lunga", ha detto.
L'amministratore delegato di SIGA, Phillip Gomez, ha detto che l'azienda sta lavorando per lanciare studi nel Regno Unito, in Canada, negli Stati Uniti e in Europa.
Se gli Stati Uniti dichiarano il vaiolo delle scimmie un'emergenza nazionale, Gomez ha detto che al farmaco potrebbe essere concessa un'autorizzazione all'uso di emergenza. Tuttavia, poiché la FDA è stata "molto chiara" nel richiedere studi completi e controllati con placebo, questo potrebbe richiedere del tempo, ha detto.
