A marzo, un gruppo di consulenti esterni della FDA statunitense ha votato sei a quattro contro l'approvazione del farmaco orale dell'azienda, AMX0035, affermando che i dati degli studi clinici di Amylyx non hanno dimostrato l'efficacia del farmaco contro la SLA, una malattia neurodegenerativa.
Da allora, la FDA ha chiesto maggiori informazioni all'azienda e ha ritardato di tre mesi la scadenza per decidere sul farmaco, portandola al 29 settembre.
Le azioni dell'azienda, che ha dichiarato che la prossima riunione della FDA il 7 settembre si concentrerà su ulteriori analisi degli studi clinici di Amylyx, sono balzate del 13% circa a 21,91 dollari nelle prime contrattazioni.
La SLA, la cui causa è in gran parte sconosciuta, porta le cellule nervose del cervello e del midollo spinale a rompersi, compromettendo le funzioni fisiche, con conseguenti gravi disabilità e persino la morte.
La presentazione dell'azienda alla FDA si basa su uno studio intermedio di 24 settimane controllato con placebo, condotto su 137 partecipanti con SLA. Amylyx ha recentemente avviato uno studio più ampio su circa 600 pazienti a livello globale, il cui completamento non è previsto prima del 2024.
AMX0035 è stato approvato in Canada il mese scorso, a determinate condizioni, tra cui il rilascio dei dati dello studio globale di fase avanzata in corso e di ulteriori studi.
Mentre la maggior parte dei trattamenti per la SLA si concentra attualmente sull'assistenza di supporto, due farmaci approvati dalla FDA, riluzolo e Radicava di Mitsubishi Tanabe Pharma, rallentano modestamente la progressione della malattia, secondo l'Institute for Clinical and Economic Review (ICER).
Circa 25.000 persone negli Stati Uniti soffrono di SLA, secondo ICER.
