Adhera Therapeutics, Inc. ha annunciato che l'azienda inizierà uno studio di ricerca della dose di MLR-1023 (tolimidone) nel diabete di tipo 1, in collaborazione con l'Alberta Diabetes Institute (ADI) dell'Università di Alberta (U of A), situata a Edmonton, Alberta, Canada. L'azienda e l'U of A stanno ultimando i dettagli dello studio, che dovrebbero essere resi noti a breve. I risultati dello studio saranno utilizzati anche per ottimizzare la gamma di dosi utilizzate nel prossimo studio clinico multicentrico di Fase 2 di Adhera su MLR-1023 nel Diabete di Tipo 1.

Si prevede che anche l'ADI parteciperà allo studio multicentrico. MLR-1023, un attivatore della lin-chinasi con una potente attività di proliferazione delle cellule beta, ha dimostrato un'eccezionale sicurezza clinica e tollerabilità in oltre 700 pazienti negli studi di Fase 2a e di Fase 2b sul diabete di tipo 2. Adhera concentrerà i suoi studi clinici iniziali su pazienti con diabete di tipo 1, dove l'Azienda può trarre vantaggio da diversi fattori, tra cui il profilo di sicurezza esistente, che si prevede sia alla base del passaggio del candidato farmaco direttamente agli studi clinici di Fase 2, e un percorso clinico più breve e meno costoso rispetto a quello del diabete di tipo 2.

Ricerche indipendenti hanno dimostrato solidi effetti terapeutici di MLR-1023 in modelli preclinici di Diabete di Tipo 1. Esiste un ampio mercato indirizzabile a causa della mancanza di opzioni terapeutiche alternative nel diabete di tipo 1, a parte le iniezioni di insulina o la pompa di insulina. Nei pazienti con diabete di tipo 1, il pancreas produce poca o nessuna insulina.

A livello cellulare, il sistema immunitario attacca le cellule beta pancreatiche che producono insulina, lasciando il paziente con livelli insufficienti di insulina per controllare la glicemia e una conseguente dipendenza dall'insulina esogena. Circa il 20%-30% dei pazienti affetti da diabete di tipo 1 presenta una quantità dimostrabile di massa di cellule beta, determinata da una quantità rilevabile del sottoprodotto della sintesi dell'insulina, il C-peptide. La ricerca indica il potenziale di MLR-1023 per indurre la proliferazione delle cellule beta rimanenti del paziente.

Adhera, insieme a ricercatori indipendenti, ipotizza che se la massa di cellule beta può essere espansa nella popolazione di pazienti positivi al C-peptide, potrebbe essere possibile ridurre o eliminare la necessità di insulina esogena. Oltre alla sperimentazione dell'Università di Los Angeles, l'azienda è lieta di informare gli azionisti che si stanno compiendo progressi verso la presentazione di una domanda di quotazione al NASDAQ, una pietra miliare che dovrebbe produrre liquidità aggiuntiva e consentire all'azienda di assicurarsi il finanziamento per le sperimentazioni cliniche sia per MLR-1019 per il morbo di Parkinson che per MLR-1023 per il diabete di tipo 1.