Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha emesso una Lettera di Risposta Completa (CRL) in risposta alla Domanda Integrativa di Nuovo Farmaco (sNDA) dell'Azienda per patisiran per il trattamento della cardiomiopatia dell'amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR). Patisiran è il nome consolidato di ONPATTRO, approvato dalla FDA per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ATTR ereditaria negli adulti. La CRL non riguarda e non influisce sulla disponibilità commerciale di ONPATTRO per questa indicazione esistente.

Questi risultati rafforzano l'effetto terapeutico a lungo termine del silenziamento di TTR mediante una terapia RNAi nei pazienti con amiloidosi ATTR e forniscono un forte sostegno alla valutazione continua di vutrisiran e ALN-TTRsc04 da parte dell'Azienda. Come annunciato in precedenza, il Comitato consultivo sui farmaci cardiovascolari e renali della FDA si è riunito il 13 settembre 2023 per discutere la sNDA di patisiran e ha votato 9:3 che i benefici di patisiran superano i suoi rischi per il trattamento della cardo-miopatia dell'amiloidosi ATTR che sono arruolati nel periodo OLE dello studio APOLLO-B di Fase 3 e nel protocollo di accesso esteso (EAP) di patisiran negli Stati Uniti. La piattaforma IKARIA di Alnylam si avvale di oltre due decenni di esperienza nello sviluppo di terapie RNAi nell'uomo e presenta caratteristiche di progettazione che forniscono una squisita specificità, ampliando ulteriormente l'indice terapeutico potenziale, con livelli di riduzione del target migliorati.