Alzinova AB (publ) ha annunciato risultati top-line positivi dalla sperimentazione clinica di fase 1b del candidato vaccino ALZ-101 nella malattia di Alzheimer. Una prima analisi dei dati dello studio mostra che ALZ-101 continua ad avere una buona tollerabilità, un profilo di sicurezza accettabile e un alto tasso di risposta immunitaria. Inoltre, i risultati mostrano che i pazienti trattati con ALZ-101 hanno risposto con livelli di anticorpi che sono aumentati con il numero di dosi somministrate.

L'analisi completa dei dati dello studio dovrebbe essere completata nel primo trimestre del 2024. I risultati positivi supportano il proseguimento dello sviluppo clinico di ALZ-101 e i preparativi per uno studio di fase 2 sono in corso. L'endpoint primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi ripetute del candidato vaccino ALZ -101 in pazienti con malattia di Alzheimer precoce.

Lo studio comprende anche endpoint secondari ed esplorativi relativi alla risposta immunitaria e ai biomarcatori. I dati di efficacia esplorativi sull'effetto del trattamento sui biomarcatori e sulla cognizione saranno inclusi nell'analisi completa dei risultati dello studio, che si prevede sarà completata nel primo trimestre del 2024. Lo studio di fase 1b randomizzato in doppio cieco ha incluso 26 pazienti con malattia di Alzheimer precoce; lo studio, diviso in due parti, sta esaminando due diversi livelli di dose di ALZ-101, 125 e 250 ug, oltre al placebo.

Nella parte A dello studio, 20 pazienti sono stati trattati con il vaccino ALZ-101 e sei pazienti con il placebo. I risultati top-line si basano sull'analisi dopo la prima parte del trattamento, quando tutti i pazienti hanno ricevuto quattro dosi per 20 settimane di trattamento. I risultati della parte A mostrano una buona tollerabilità, un profilo di sicurezza accettabile e un alto tasso di immuno-risponditori.

Tutti i 26 pazienti hanno completato la parte A dello studio. I livelli di anticorpi mostrano che i pazienti a cui è stato somministrato ALZ-101 hanno risposto positivamente al trattamento, con livelli di anticorpi in aumento con il numero di dosi somministrate; un paziente che è entrato nello studio con una storia di ARIA-H (microemorragia) ha avuto un aumento di dimensioni senza sintomi. Nessun paziente ha sviluppato l'ARIA-E (gonfiore cerebrale localizzato).

Tutti i pazienti sono stati sottoposti a risonanza magnetica per rilevare ARIA-E e ARIA-H. Questi tipi di effetti collaterali possono verificarsi con il trattamento con anticorpi contro il peptide Ab. L'ARIA-H può verificarsi spontaneamente nei soggetti con lieve deterioramento cognitivo o malattia di Alzheimer. Gli studi clinici sugli anticorpi Ab hanno precedentemente mostrato un aumento del rischio di ARIA-E e ARia-H come conseguenza dei trattamenti.

Alzinova sta procedendo con la parte di estensione (parte B) dello studio, in cui a tutti i pazienti viene offerto un trattamento attivo con ALZ-101 per un periodo di 20 settimane. I pazienti vengono poi seguiti per 48 settimane. La parte B dello studio fornirà informazioni sulla sicurezza e la tollerabilità a lungo termine, sulla risposta immunitaria a lungo termine, nonché informazioni sull'effetto sui biomarcatori e sulle funzioni cognitive.

Informazioni su ALZ-101 e la malattia di Alzheimer. L'Alzheimer è una malattia mortale che colpisce inizialmente il cervello e porta a problemi di memoria, pensiero e comportamento. È la forma più comune di demenza e colpisce soprattutto le persone anziane.

I sintomi si sviluppano gradualmente e comprendono perdita di memoria, confusione e difficoltà a svolgere le attività quotidiane. La causa della malattia non è del tutto chiara, ma l'accumulo di sostanze tossiche nel cervello svolge un ruolo. Attualmente non esiste una cura e, sebbene i primi farmaci modificanti la malattia siano stati recentemente approvati negli Stati Uniti, la strada da percorrere per un vero sviluppo è ancora molto lunga.