Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la pubblicazione di un'analisi post hoc sulla rivista medica peer-reviewed Annals of Clinical and Translational Neurology, che confronta la sopravvivenza a lungo termine dei partecipanti allo studio CENTAUR rispetto a un gruppo di controllo storico della sperimentazione clinica. I risultati di questa analisi post hoc, che hanno dimostrato che la sopravvivenza globale mediana era di 10,4 mesi più lunga nel gruppo CENTAUR AMX0035 rispetto al gruppo di controllo dello studio clinico storico, sono coerenti con i dati presentati in precedenza al Meeting annuale dell'American Academy of Neurology del 2023. Un'analisi di sopravvivenza globale intention-to-treat (ITT), precedentemente riportata, che confrontava i partecipanti originariamente randomizzati ad AMX0035 con i partecipanti originariamente randomizzati al placebo, ha dimostrato una sopravvivenza più lunga di 4,8 mesi per il gruppo AMX0035.

Tuttavia, questa analisi ITT non ha tenuto conto del fatto che il 71% dei partecipanti originariamente randomizzati al placebo ha ricevuto AMX0035 durante la fase OLE dello studio, il che può portare a una sottostima dell'effetto di AMX0035 sulla sopravvivenza. L'analisi di sopravvivenza post hoc pubblicata oggi ha confrontato i partecipanti allo studio clinico CENTAUR che hanno ricevuto AMX0035 con una coorte di controllo esterna abbinata al punteggio di propensione, naïve ad AMX0035, proveniente dal database Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials (PRO-ACT). I risultati hanno dimostrato una sopravvivenza più lunga e un rischio di morte inferiore del 52% per tutta la durata del follow-up nel gruppo CENTAUR AMX0035 rispetto al gruppo di controllo esterno PRO-ACT.

Questi risultati, utilizzando un controllo esterno, si sono allineati con le analisi precedenti, utilizzando modelli statistici che aggiustavano il crossover placebo-attivo in CENTAUR (RPSFTM).