Apellis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i risultati positivi a un anno dello studio di Fase 2 NOBLE, che studia il pegcetacoplan sistemico, una terapia mirata contro la C3, per il trattamento della recidiva post-trapianto della glomerulopatia C3 (C3G) e della glomerulonefrite membranoproliferativa immunocomplessa primaria (IC-MPGN). Questi dati sono stati presentati nel corso di un'ultima presentazione orale al Congresso dell'Associazione Renale Europea (ERA), che si è svolto dal 23 al 26 maggio a Stoccolma, in Svezia. A un anno, degli 11 pazienti trattati con pegcetacoplan con dati disponibili: Sette (64%) pazienti hanno mostrato una riduzione della colorazione C3c di due o più ordini di grandezza di intensità rispetto al basale.

Sei (55%) pazienti, compresi i tre pazienti con IC-MPGN, hanno mostrato un'intensità di colorazione C3c pari a zero, indicando che i depositi di C3c sono stati eliminati. Coerentemente con la riduzione della colorazione C3c, sette pazienti (64%) hanno mostrato infiammazione zero, misurata dal punteggio di attività dell'indice istologico C3G. I depositi eccessivi di C3c sono un marcatore dell'attività della malattia, che può portare all'infiammazione, al danno e all'insufficienza del rene.

L'eliminazione dei depositi di C3c e dell'infiammazione consente al rene di recuperare e prolungare la sua funzione. Inoltre, il trattamento con pegcetacoplan ha portato a miglioramenti sostenuti nelle misure chiave della malattia, compresa la proteinuria e la stabilizzazione continua della funzione renale. Pegcetacoplan è stato generalmente ben tollerato.

La maggior parte degli eventi avversi è stata lieve o moderata e coerente con i risultati precedentemente riportati.