Apellis Pharmaceuticals, Inc. e Sobi(R) hanno presentato nuove analisi di studi di Fase 3 che rafforzano il solido profilo di efficacia e sicurezza di EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) per l'emoglobinuria parossistica notturna. I dati saranno presentati al Congresso ibrido dell'Associazione Europea di Ematologia a Vienna, in Austria. Le nuove analisi hanno dimostrato che il trattamento con EMPAVELI ha comportato miglioramenti significativi della qualità di vita per i pazienti naïve al trattamento e hanno suggerito che l'incidenza di trombosi era paragonabile a quella di eculizumab, un inibitore C5.

Inoltre, un confronto indiretto aggiustato per corrispondenza ha mostrato miglioramenti significativi negli esiti clinici nei pazienti naïve al trattamento che hanno ricevuto EMPAVELI rispetto agli inibitori C5. EMPAVELI ha dimostrato miglioramenti significativi della qualità di vita nei pazienti naïve al trattamento In un'analisi dello studio di Fase 3 PRINCE, i pazienti EMPAVELI precedentemente naïve al trattamento hanno dimostrato miglioramenti significativi della qualità di vita fino a 26 settimane, raggiungendo livelli normali o quasi normali della popolazione generale. Questi dati, che sono stati valutati utilizzando misure multiple, tra cui la scala European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30, saranno riportati durante una presentazione orale al congresso.

Risultati Incidenza di trombosi comparabile tra i gruppi di pazienti trattati con EMPAVELI ed Eculizumab Un'analisi post hoc dei dati di tutti gli studi clinici sulla PNH di EMPAVELI ha rivelato che c'erano 1,54 eventi trombotici per 100 anni-paziente per i pazienti trattati con EMPAVELI rispetto a 1,77 eventi trombotici per 100 anni-paziente per i pazienti trattati con eculizumab prima dell'ingresso nello studio di Fase 3 PEGASUS. Inoltre, la normalizzazione del D-dimero è stata paragonabile tra i gruppi di pazienti trattati con EMPAVELI ed eculizumab in un'analisi post-hoc degli studi di Fase 3. Il D-dimero è un marcatore del rischio trombotico, una delle complicanze più comuni e pericolose per la vita della PNH.

EMPAVELI ha dimostrato miglioramenti significativi nei risultati clinici rispetto agli inibitori C5 nei pazienti naïve al trattamento Utilizzando una metodologia MAIC, i dati dei singoli pazienti dello studio di Fase 3 PRINCE sono stati confrontati con i dati aggregati e pubblicati dello studio ALXN1210-PNH-301,1 che ha confrontato gli inibitori C5 ravulizumab ed eculizumab nei pazienti con PNH naïve al trattamento. I pazienti trattati con EMPAVELI hanno mostrato miglioramenti significativi rispetto agli inibitori C5 in tutte le misure chiave della malattia valutate, compresa la normalizzazione della lattato deidrogenasi, la stabilizzazione dell'emoglobina e l'evitamento delle trasfusioni alla Settimana 26. In assenza di uno studio clinico testa a testa, il MAIC è un metodo valido e accettato per la ricerca di efficacia comparativa, utilizzato dagli organismi di valutazione della tecnologia sanitaria in tutto il mondo.2,3 Come per altre analisi MAIC, l'abbinamento potrebbe non aggiustare tutti i fattori confondenti a causa delle differenze inerenti al disegno dello studio e ai criteri di ingresso.

Le limitazioni principali includono le differenze nella via di somministrazione, nel programma di somministrazione del trattamento e nel regime di dosaggio.