Sobi e Apellis Pharmaceuticals, Inc. Annunciano i risultati positivi della Fase 2 NOBLE di Pegcetacoplan nella recidiva post-trapianto di IC-MPGN primaria e C3G
17 ottobre 2023 alle 13:41
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Sobi e Apellis Pharmaceuticals, Inc. hanno annunciato che i risultati positivi dello studio di Fase 2 NOBLE, che studia il pegcetacoplan per il trattamento della recidiva post-trapianto della glomerulonefrite immunocomplessa membranoproliferativa primaria (IC-MPGN) e della glomerulopatia C3 (C3G), saranno presentati al meeting annuale della Settimana del Rene dell'American Society of Nephrology (ASN). I risultati hanno mostrato il potenziale di un effetto terapeutico sia nei pazienti con IC-MPGN che con C3G trattati con pegcetacoplan. Alla Settimana 12, dei 10 pazienti (IC-MPGN: n=2; C3G: n=8) trattati con pegcetacoplan: Otto (80%) pazienti hanno mostrato una riduzione della colorazione C3c (che riflette i depositi che causano danni) di uno o più ordini di grandezza di intensità rispetto al basale. Cinque (50%) pazienti hanno mostrato una riduzione della colorazione C3c di due o più ordini di grandezza di intensità rispetto al basale.
Quattro (40%) pazienti hanno mostrato un'intensità di colorazione pari a zero, indicando che i depositi di C3 sono stati eliminati. L'eccessivo deposito di prodotti di degradazione della C3 nel rene porta all'infiammazione e al danno del rene, spesso causando insufficienza renale. Inoltre, in 12 settimane, pegcetacoplan ha mostrato una riduzione media della proteinuria (cambiamento del 39,2% rispetto al basale), che è un marcatore chiave della progressione della malattia, in un sottogruppo di pazienti con livelli basali elevati (=1g al giorno).
Anche altri biomarcatori sono migliorati, tra cui l'aumento del C3 sierico medio, la riduzione del C5b-9 sierico medio e la stabilizzazione della funzione renale, misurata dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR). Non ci sono state interruzioni a causa di eventi avversi emergenti dal trattamento. Lo studio di Fase 3 VALIANT che studia il pegcetacoplan nei pazienti adolescenti e adulti con recidiva nativa e post-trapianto di IC-MPGN e C3G è in corso, con risultati top-line previsti nel 2024. I dati dello studio di Fase 2 DISCOVERY, che studia pegcetacoplan nei pazienti con C3G, sono stati recentemente pubblicati su KI Reports.
Lo sviluppo di pegcetacoplan per IC-MPGN e C3G è guidato da Apellis.
Apellis Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase commerciale. L'azienda si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi composti terapeutici per il trattamento di malattie con elevate esigenze insoddisfatte, attraverso l'inibizione del sistema del complemento. SYFOVRE (pegcetacoplan iniezione) è il trattamento approvato dall'Azienda per l'atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare legata all'età (GA). Il suo EMPAVELI (pegcetacoplan), è per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Il suo Aspaveli (pegcetacoplan) per il trattamento degli adulti con PNH che sono anemici dopo il trattamento con un inibitore C5 per almeno tre mesi. Il pegcetacoplan sistemico è stato approvato per il trattamento della PNH anche in Giappone, Arabia Saudita, Australia, Regno Unito e altre giurisdizioni. Il pegcetacoplan sistemico è commercializzato con il nome commerciale EMPAVELI negli Stati Uniti, in Arabia Saudita e in Australia e Aspaveli nell'Unione Europea, in Giappone e nel Regno Unito.
Sobi e Apellis Pharmaceuticals, Inc. Annunciano i risultati positivi della Fase 2 NOBLE di Pegcetacoplan nella recidiva post-trapianto di IC-MPGN primaria e C3G