Sobi e Apellis Pharmaceuticals, Inc. hanno annunciato che i risultati positivi dello studio di Fase 2 NOBLE, che studia il pegcetacoplan per il trattamento della recidiva post-trapianto della glomerulonefrite immunocomplessa membranoproliferativa primaria (IC-MPGN) e della glomerulopatia C3 (C3G), saranno presentati al meeting annuale della Settimana del Rene dell'American Society of Nephrology (ASN). I risultati hanno mostrato il potenziale di un effetto terapeutico sia nei pazienti con IC-MPGN che con C3G trattati con pegcetacoplan. Alla Settimana 12, dei 10 pazienti (IC-MPGN: n=2; C3G: n=8) trattati con pegcetacoplan: Otto (80%) pazienti hanno mostrato una riduzione della colorazione C3c (che riflette i depositi che causano danni) di uno o più ordini di grandezza di intensità rispetto al basale. Cinque (50%) pazienti hanno mostrato una riduzione della colorazione C3c di due o più ordini di grandezza di intensità rispetto al basale.

Quattro (40%) pazienti hanno mostrato un'intensità di colorazione pari a zero, indicando che i depositi di C3 sono stati eliminati. L'eccessivo deposito di prodotti di degradazione della C3 nel rene porta all'infiammazione e al danno del rene, spesso causando insufficienza renale. Inoltre, in 12 settimane, pegcetacoplan ha mostrato una riduzione media della proteinuria (cambiamento del 39,2% rispetto al basale), che è un marcatore chiave della progressione della malattia, in un sottogruppo di pazienti con livelli basali elevati (=1g al giorno).

Anche altri biomarcatori sono migliorati, tra cui l'aumento del C3 sierico medio, la riduzione del C5b-9 sierico medio e la stabilizzazione della funzione renale, misurata dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR). Non ci sono state interruzioni a causa di eventi avversi emergenti dal trattamento. Lo studio di Fase 3 VALIANT che studia il pegcetacoplan nei pazienti adolescenti e adulti con recidiva nativa e post-trapianto di IC-MPGN e C3G è in corso, con risultati top-line previsti nel 2024. I dati dello studio di Fase 2 DISCOVERY, che studia pegcetacoplan nei pazienti con C3G, sono stati recentemente pubblicati su KI Reports.

Lo sviluppo di pegcetacoplan per IC-MPGN e C3G è guidato da Apellis.