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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. sviluppa farmaci che trattano malattie intrattabili silenziando i geni che le causano. Le terapie dell'Azienda, utilizzando un ampio portafoglio di prodotti chimici a base di acido ribonucleico (RNA) e modalità di somministrazione, innescano il meccanismo di interferenza dell'RNA (RNAi) per indurre un abbattimento rapido, profondo e duraturo dei geni bersaglio. La piattaforma Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) dell'azienda utilizza la somministrazione mediata da un legante ed è progettata per consentire il targeting specifico del tessuto, pur essendo strutturalmente semplice. Si concentra su diverse aree terapeutiche, come quella cardiometabolica, polmonare, epatica, muscolare e del sistema nervoso centrale. Ha circa 14 farmaci in fase di sperimentazione clinica (nove di proprietà esclusiva e cinque in partnership), il cui stadio di sviluppo va dalla Fase I alla Fase III. I prodotti in pipeline dell'Azienda includono Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 e ARO-SOD1.