Beam Therapeutics Inc. ha riportato i dati che evidenziano il suo processo di produzione ottimizzato, chiuso e automatizzato per i suoi farmaci genetici a base di cellule staminali ematopoietiche e progenitrici (HSPC) modificate di base, in un poster presentato al Congresso Ibrido dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA). Il processo ottimizzato viene impiegato per la produzione di BEAM-101 nello studio clinico BEACON di Fase 1/2 su pazienti con malattia falciforme grave (SCD), e i dati includono l'esperienza di produzione clinica preclinica e GMP fino ad oggi. Beam ha progettato il suo processo automatizzato di CD34+ HSPC per la produzione di BEAM-101 in modo da avere la flessibilità necessaria per un'ampia gamma di materiali di partenza dei pazienti e di numeri di cellule variabili, pur mantenendo una solida resa cellulare e un'elevata qualità del prodotto farmaceutico, adatto all'uso nello studio clinico BEACON di Fase 1/2.

I dati di oggi evidenziano quanto segue: L'integrazione di tecnologie chiave ha portato a prestazioni di processo robuste e migliorate. L'automazione ha migliorato l'esecuzione della produzione, compreso l'aumento della resa cumulativa e della coerenza del processo, e ha fornito un aumento fino a tre volte della capacità del processo, riducendo al contempo la durata del processo, il rischio di contaminazione e la variabilità dell'operatore. Il prodotto farmaceutico ha rispettato in modo riproducibile la soglia di alta vitalità in 14 cicli di sviluppo, utilizzando cellule di donatori sani e di pazienti affetti da tratto falciforme, e in nove cicli clinici GMP, utilizzando cellule di pazienti affetti da SCD.

L'uso dell'editing delle basi in un processo ottimizzato, chiuso e automatizzato ha prodotto farmaci clinici con una purezza CD34+ costantemente elevata, compresa tra l'84% e il 95%, e un tasso di editing compreso tra l'88% e il 94%.