Beam Therapeutics Inc. ha annunciato l'approvazione della domanda di autorizzazione alla sperimentazione clinica (CTA) da parte dell'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito (UK) per BEAM-302, un modificatore di base in vivo, come potenziale trattamento per i pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD). I dati preclinici hanno dimostrato la capacità di BEAM-302 di aumentare significativamente i livelli di alfa-1 antitripsina corretta e funzionale (AAT) e di ridurre la proteina mutante PiZ AAT in modelli di malattia in vivo nei roditori, a dosi clinicamente rilevanti. Questi risultati supportano il potenziale di BEAM-302 di correggere efficacemente la mutazione PiZ causale della malattia dopo una singola dose e di affrontare potenzialmente la malattia epatica e polmonare associata all'AATD.

Lo studio clinico di Fase 1/2 è uno studio di accelerazione della dose, in aperto, che valuterà la sicurezza, la farmacodinamica, la farmacocinetica e l'efficacia di BEAM-302 inizialmente nei pazienti con malattia polmonare associata all'AATD. Il disegno dello studio prevede una parte di esplorazione della dose seguita da una parte di espansione della dose per identificare la dose ottimale da portare avanti in uno studio pivotale. L'azienda prevede di avviare lo studio di Fase 1/2 di BEAM-302 nel Regno Unito nella prima metà del 2024.

BEAM-302 è una formulazione lipido-nanoparticellare (LNP) a bersaglio epatico di reagenti per la modifica delle basi, progettata per correggere con precisione la mutazione PiZ, un errore genetico di una sola lettera che si riscontra nella maggior parte dei pazienti omozigoti gravi (PiZZ) affetti da AATD. Beam è un'organizzazione guidata da valori e impegnata con le sue persone, la scienza all'avanguardia e la visione di fornire cure a vita ai pazienti affetti da gravi malattie.