Biodexa Pharmaceuticals PLC sta facendo buoni progressi con eRapa?, il suo farmaco per il trattamento della poliposi adenomatosa familiare (FAP). La FAP è una condizione per lo più ereditaria che espone le persone a un rischio molto maggiore di sviluppare il cancro del colon-retto. I dati positivi a 12 mesi di uno studio clinico di fase 2 sono stati recentemente presentati al meeting biennale InSIGHT 2024 di Barcellona.

Con la FAP, centinaia o migliaia di polipi precancerosi crescono nel tratto gastrointestinale. Non esiste un'opzione terapeutica approvata per il trattamento dei pazienti con FAP, per i quali la sorveglianza attiva e la resezione chirurgica del colon e/o del retto rimangono lo standard di cura. Le persone affette da FAP, che di solito compare a metà dell'adolescenza, finiscono per subire l'asportazione dell'intero colon e/o retto e devono portare una sacca di colostomia per il resto della loro vita.

Se non viene trattata, c'è il 100% di possibilità che la persona sviluppi un cancro del colon-retto. Un modo migliore di trattare la FAP: Sebbene gli screening multipli e gli interventi chirurgici siano uno stile di vita per le oltre 100.000 persone in tutto il mondo che soffrono di questa condizione, non è detto che debba rimanere così. Biodexa ritiene che eRapa possa essere la prima opzione terapeutica per il trattamento di questa condizione precancerosa, e i suoi dati finora confermano questa valutazione.

I risultati di uno studio clinico di fase 2 di eRapa, durato 12 mesi, hanno dimostrato una diminuzione mediana del 17% del carico polipo complessivo e un tasso complessivo di non progressione del 75%. Ancora più convincente, tra i pazienti della Coorte 2 (trattati quotidianamente, a settimane alterne), l'89% dei pazienti è stato considerato non progredito a 12 mesi, con una riduzione mediana del carico polipo del 29%. Questo potrebbe cambiare le carte in tavola per i pazienti con FAP, se significa meno interventi chirurgici con una qualità di vita molto migliore.

I dati a 12 mesi dimostrano la longevità dell'effetto di eRapa. eRapa è una formulazione brevettata di rapamicina in compresse orali, nota anche come sirolimus, che rallenta la proteina mTOR (mammalian Target Of Rapamycin). Un eccesso di mTOR è stato collegato al cancro.

Fermare il cancro: Lo studio di fase 2 in aperto su 30 adulti con FAP è stato condotto in sette centri di eccellenza statunitensi. L'età media dei partecipanti allo studio era di 43 anni, con un colon intatto o con una porzione rimossa e almeno dieci tumori non cancerosi nel resto del retto. I pazienti sono stati arruolati in tre coorti di dosaggio, tra cui ogni due giorni, ogni due settimane e ogni giorno.

Sebbene gli endpoint primari fossero la sicurezza e la tollerabilità di eRapa e la variazione percentuale rispetto al basale del carico polipo a sei mesi, i pazienti hanno continuato a ricevere il trattamento e il monitoraggio per 12 mesi, il che ha portato ai nuovi dati. Biodexa ha detto che il dosaggio somministrato alla coorte 2 - giornaliero a settimane alterne - sarà probabilmente il regime di dosaggio preferito per il suo studio di fase 3, che l'azienda si sta preparando a lanciare presto. Questo studio prevede un disegno in doppio cieco controllato con placebo, che recluterà circa 140 pazienti ad alto rischio con diagnosi di FAP germinale o fenotipica.

I risultati della fase 2 di Biodexa sono stati presentati a InSIGHT da Carol Burke, MD, specialista gastroenterologo presso la Cleveland Clinic e autorità di spicco nella FAP. Burke è lo sperimentatore principale sia dello studio di fase 2 che dell'imminente studio di fase 3. Lo studio di fase 2 è stato parzialmente sostenuto da un finanziamento di 3 milioni di dollari da parte del Cancer Prevention and Research Institute of Texas (CPRIT).

Il CPRIT fornirà una sovvenzione di 17 milioni di dollari per lo studio di fase 3. La FAP può essere rara, ma per le decine di migliaia di persone che soffrono di questa condizione precancerosa, deve esserci un trattamento migliore. Biodexa ritiene di averlo con eRapa.

I risultati dello studio di fase 2 sembrano essere in questa direzione e, con uno studio di fase 3 che sta per iniziare, potrebbe esserci una speranza all'orizzonte per i pazienti FAP.