Biogen Inc. ha annunciato nuovi dati a 12 mesi per tofersen, un farmaco antisenso in fase di sperimentazione per le persone con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da superossido dismutasi 1 (SOD1). I dati mostrano che l'inizio anticipato di tofersen rispetto all'inizio ritardato (sei mesi dopo nello studio di estensione in aperto [OLE]) ha rallentato il declino della funzione clinica, della funzione respiratoria, della forza muscolare e della qualità di vita. Al momento dell'analisi, poiché la maggior parte dei partecipanti è sopravvissuta senza ventilazione permanente (PV), non è stato possibile stimare il tempo mediano alla morte o alla PV. Tuttavia, i primi dati sulla sopravvivenza suggeriscono un rischio inferiore di morte o PV con l'inizio precoce di tofersen. Questi risultati si basano sui nuovi dati integrati dello studio pivotale di Fase 3 VALOR e del relativo studio OLE. Al momento dell'analisi, poiché la maggior parte dei partecipanti è sopravvissuta senza PV, non è stato possibile stimare il tempo mediano di morte o PV e il tempo mediano alla morte. Tuttavia, i primi dati sulla sopravvivenza suggeriscono un rischio inferiore di morte o PV (Hazard ratio [HR] 0,36; 95% CI: 0,137, 0,941) e di morte (HR 0,27; 95% CI: 0,084, 0,890) con l'inizio anticipato di
tofersen. Risultati dei biomarcatori Gli ultimi risultati a 12 mesi mostrano che le riduzioni della proteina SOD1 totale (un marcatore del coinvolgimento del bersaglio) e del neurofilamento (un marcatore del danno assonale e della neurodegenerazione) sono state sostenute nel tempo.