BIOSENIC ha annunciato il completamento di un'analisi post-hoc del suo studio clinico di fase 2 sull'ATO, per individuare lo schema migliore per la somministrazione di un trattamento efficace della cGvHD. L'analisi sarà utilizzata per decidere la migliore posologia orale di ATO per il prossimo studio clinico di fase 3 di BioSenic. Lo studio clinico di fase 2 di BioSenic intitolato "Trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite con il triossido di arsenico (GvHD-ATO)?

è stato condotto dal 2016 al 2020 (ClinicalTrials.gov ID NCT02966301 - GMED16-001). I primi risultati sono stati pubblicati originariamente nel 2022 nella rivista peer-reviewed Transplantation and Cellular Therapy con il titolo "Alto tasso di risposta e risparmio di corticosteroidi (CS) con la terapia di prima linea a base di triossido di arsenico nella malattia cronica del trapianto contro l'ospite dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche? Questi risultati collettivi hanno dimostrato che l'uso in prima linea di ATO e corticosteroidi è associato a un alto tasso di risposta clinica e a un rapido risparmio di CS nella cGvHD da moderata a grave dopo il trapianto allogenico di cellule staminali (l'attuale trattamento standard per diversi tipi di leucemie).

L'endpoint primario dello studio di fase 2 era l'efficacia preliminare basata sul tasso di risposta globale (ORR; risposta completa [CR] o risposta parziale [PR]) a 6 mesi, dopo 1 o 2 cicli di trattamento con ATO per via endovenosa (IV). A 6 mesi, l'ORR era del 75,0%, con un tasso di CR del 35% e di PR del 40%. La nuova analisi post-hoc di BioSenic della serie completa di dati clinici ottenuti durante lo studio di fase 2 mostra che tra il gruppo di pazienti che non hanno raggiunto la remissione completa dopo il primo ciclo, un quinto significativo di questi pazienti ha avuto un endpoint primario positivo dopo un secondo ciclo di trattamento.

Di conseguenza, BioSenic utilizzerà ulteriormente questo trattamento a due cicli nei prossimi studi. Ciò comporterà la somministrazione di un doppio ciclo di quattro settimane, separato da un periodo di riposo, con una dose totale di ATO da due a quattro volte superiore. BioSenic prevede così di avvicinarsi alle condizioni ottimali per un trattamento curativo della cGvHD, per la quale attualmente non esiste una terapia soddisfacente.

Nel campo dell'oncologia, l'ATO per via endovenosa è utilizzata come trattamento di prima linea per la leucemia promielocitica acuta (APL) dal 2003, con sicurezza dimostrata e remissioni a lungo termine. Finora, nell'APL, l'ATO veniva somministrato quotidianamente mediante infusioni endovenose per un massimo di cento dosi accumulate. La somministrazione per via endovenosa, poiché richiede l'ospedalizzazione, non è pratica per i pazienti, comporta una minore qualità di vita ed è molto costosa.

L'introduzione di una formulazione orale di ATO durante 2 cicli brevi, attualmente con un design di somministrazione ottimale di BioSenic, migliorerà notevolmente la qualità di vita e la compliance dei pazienti, riducendo al contempo i costi sanitari. Si tratta di un risultato significativo nell'obiettivo di BioSenic di contribuire a un trattamento migliorato e potenzialmente curativo per una malattia autoimmune, che attualmente non ha soluzioni mediche soddisfacenti.