BioSenic S.A. ha annunciato un aggiornamento sulla sua piattaforma per le malattie autoimmuni sistemiche, originariamente progettata da Medsenic. L'aggiornamento segue l'annuncio della fusione tra Bone Therapeutics e Medsenic, e la quotazione su Euronext Bruxelles e Parigi. La piattaforma autoimmune BioSenic è stata costruita per colpire le malattie autoimmuni sistemiche utilizzando il triossido di arsenico (ATO).

Questo sfrutta il meccanismo d'azione di ATO, primo nella categoria, come agente attivo antinfiammatorio e immunomodulatore. L'efficacia unica di ATO nel creare una remissione di lunga durata di una rara patologia oncologica, la leucemia promielocitica acuta (APL), è stata precedentemente riconosciuta sia dalla FDA che dall'EMA, con approvazioni di mercato. BioSenic sta ora testando attivamente ATO come risorsa terapeutica principale per le malattie autoimmuni.

Esistono due meccanismi d'azione del triossido di arsenico per contrastare l'autoimmunità e le malattie croniche infiammatorie. Il primo è un aumento significativo dello stress ossidativo delle cellule immunitarie attivate, che porta alla loro morte. Il secondo inibisce la sintesi e/o il rilascio di citochine proinfiammatorie.

Combinando i meccanismi d'azione, l'infiammazione e l'autoimmunità attiva diminuiscono drasticamente. Queste proprietà immunomodulatrici hanno effetti importanti e duraturi sulla patologia immunitaria in diverse malattie autoimmuni. Questo è stato ampiamente dimostrato in precedenza da Medsenic e da altre organizzazioni in modelli animali adeguati.

Le risorse di BioSenic comprendono ora due piattaforme: La piattaforma ALLOB MSC utilizza cellule con privilegio immunitario, proprietà antinfiammatorie e capacità di differenziarsi in tessuti ossei quando vengono iniettate nei siti ossei specifici da rigenerare o riparare. Lo studio di fase IIb di ALLOB, uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo su pazienti con fratture tibiali ad alto rischio, è tuttora in corso e si prevede che riporterà importanti risultati intermedi nella prima metà del 2023; la piattaforma per le malattie autoimmuni che utilizza ATO ha completato uno studio di fase IIb con risultati positivi sulla sicurezza e l'efficacia in 20 pazienti per la cGVHD (malattia cronica del trapianto contro l'ospite). Un risultato fondamentale di questo studio controllato con corticosteroidi è stato che i livelli di corticosteroidi dei pazienti sono diminuiti già sei settimane dopo l'inizio del trattamento con ATO, fino a raggiungere livelli minimi.

I risultati clinici acquisiti e quelli attesi da entrambe le piattaforme consentono a BioSenic di procedere con gli studi di conferma di Fase III prima delle procedure di accesso al mercato con le agenzie regolatorie negli Stati Uniti e in Europa. Lo studio di fase III della piattaforma per le malattie autoimmuni nella cGvHD (Malattia Cronica del Trapianto contro l'Ospite) è stato progettato per raggiungere il mercato il più rapidamente possibile attraverso il quadro di un percorso normativo accelerato 505b2 della FDA. Oltre alla cGVHD, BioSenic sta preparando anche uno studio randomizzato di fase IIb controllato con placebo con ATO nel Lupus Eritematoso Sistemico.

Questa malattia ha un'alta prevalenza - la prevalenza mondiale del LES può raggiungere 108 per 100.000 abitanti e la sua incidenza 5,14 per 100.000 abitanti all'anno (Tian et al, 2022, Ann Reum. Dis.). Di conseguenza, questa malattia è potenzialmente un obiettivo strategico per BioSenic.

Inoltre, i promettenti dati preclinici raccolti da Medsenic hanno fornito dati clinici a sostegno di una sperimentazione clinica di fase II con ATO mirata alla sclerosi sistemica. Di conseguenza, BioSenic prevede tappe fondamentali per la creazione di valore nella prima metà del 2023, con i risultati intermedi di fase IIb di ALLOB e l'inizio dello studio di fase III con ATO nella cGvHD. BioSenic avvierà il processo di coinvolgimento di partner industriali per co-sviluppare progetti clinici in fase avanzata e per esaminare altri segmenti di interesse nelle malattie autoimmuni e nel cancro.