BridgeBio Pharma, Inc. ha annunciato di aver superato l'obiettivo di arruolamento per l'analisi intermedia e prevede di ottenere i dati intermedi topline del suo studio registrativo di Fase 3 (FORTIFY) nei soggetti con LGMD2I/R9 nel 2025. FORTIFY è uno studio di Fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l'efficacia di BBP-418, una terapia orale sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di persone affette da LGMD2I/R9. Lo studio comprende un'analisi ad interim pianificata a 12 mesi, incentrata sulla valutazione dell'aDG glicosilato come endpoint surrogato per sostenere l'approvazione accelerata.

L'endpoint primario da valutare a 36 mesi è il North Star Assessment (NSAD) per le distrofie muscolari di tipo limb-girdle ed è progettato per fornire dati clinici di conferma. BridgeBio sta continuando ad arruolare FORTIFY negli Stati Uniti, nel Regno Unito, in Europa e in Australia. Molteplici colloqui incoraggianti con la FDA nel 2024, incentrati sul biotest glicosilato aDG convalidato e sui piani di analisi intermedia, continuano a sostenere il piano dell'Azienda di perseguire l'approvazione accelerata per BBP-418, basata sull'uso dei livelli di glicosilato aDG come endpoint surrogato nella LGMD2I/R9.

Inoltre, l'Agenzia ha indicato che l'approccio dell'Azienda per misurare i livelli di aDG glicosilato attraverso un nuovo biotest validato basato sul tessuto muscolare appare ragionevole. L'Azienda ha anche annunciato che la FDA ha concesso la Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) per BBP-418 nel trattamento della LGMD2I/R9, riconoscendo la rarità di questa malattia, caratterizzata da gravi manifestazioni che colpiscono principalmente i bambini. Se BBP-418 viene approvato, BridgeBio può qualificarsi per un Voucher di Revisione Prioritaria in base al ricevimento della RPDD.

Un Voucher di Revisione Prioritaria può essere applicato a un'altra terapia nella pipeline dell'Azienda per una tempistica più breve durante il processo di revisione di una Domanda di Nuovo Farmaco o può essere venduto e trasferito a un'altra azienda che desidera ricevere una revisione prioritaria per una delle sue applicazioni.