BridgeBio Pharma, Inc. ha annunciato i risultati positivi di PROPEL2, uno studio di Fase 2 della terapia sperimentale infigratinib nei bambini con acondroplasia, dimostrando la potenziale efficacia migliore della categoria e un profilo di sicurezza pulito. Infigratinib è una piccola molecola orale progettata per inibire FGFR3 e colpire l'acondroplasia all'origine. BridgeBio ospiterà anche una chiamata per gli investitori il 6 marzo 2023, alle ore 7:30 ET per discutere i risultati dello studio di Fase 2.

Ad oggi, i risultati chiave dello studio clinico includono: Al livello di dose valutato finora (Coorte 5, 0,25 mg/kg una volta al giorno), l'aumento medio dal basale della velocità di crescita annualizzata (AVS) per i 10 bambini che hanno avuto visite semestrali è stato di +3,03 cm/anno (p = 0,0022). Si possono trovare i dati individuali. L'AVS al basale per i 10 bambini con visite semestrali era nell'intervallo previsto per i bambini con acondroplasia, pari a 3,73 cm/anno, con un aumento a 6,77 cm/anno dopo il trattamento. I due bambini rimanenti che non hanno ancora avuto un follow-up di sei mesi hanno una variazione media dall'AVS al basale di +8,8 cm/anno a tre mesi.

L'età media della coorte era di 7,24 anni. L'80% dei 10 bambini con visite a sei mesi erano responder, con una variazione dell'AVS dal basale di almeno il 25%. Tra i rispondenti, il cambiamento medio rispetto al basale nell'AVS è stato di +3,81 cm/anno L'analisi preliminare dei livelli di Collagene X (CXM) ha anche visto un aumento statisticamente significativo rispetto al basale nella Coorte 5 (p=.03). Il CXM è il biomarcatore gold-standard della crescita guidata dai condrociti e convalida ulteriormente la solida risposta a infigratinib. Combinati con la variazione precedentemente riportata nella Coorte 4 del valore di AVS di +1,52 cm/anno, i dati della Coorte 5 dimostrano una forte risposta alla dose di infigratinib. Il follow-up mediano di tutte le coorti è di 71,1 settimane.

Ad oggi, lo studio ha mostrato un profilo di sicurezza ben tollerato, senza eventi avversi al trattamento correlati al farmaco in studio (TEAEs) nella Coorte 5. Non ci sono stati eventi avversi gravi (SAEs). Non sono stati segnalati eventi avversi gravi (SAE) o interruzioni a causa di AE in nessuna coorte.