Bristol Myers Squibb ha annunciato i risultati principali di TRANSCEND CLL 004, uno studio multicentrico di Fase 1/2, in aperto, a braccio singolo, che valuta Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) negli adulti con leucemia linfocitica cronica (LLC) o piccolo linfoma linfocitico (SLL) recidivati o refrattari (R/R). I risultati di TRANSCEND CLL 004 hanno dimostrato che lo studio ha raggiunto l'endpoint primario del tasso di risposta completa rispetto al controllo storico nel sottogruppo prespecificato di pazienti con CLL R/R refrattaria a un inibitore di BTK e pretrattata con un inibitore di BCL-2. In questo studio non sono stati segnalati nuovi segnali di sicurezza per Breyanzi.

TRANSCEND CLL 004 (NCT03331198) è uno studio multicentrico di Fase 1/2, in aperto, a braccio singolo, che valuta Breyanzi nei pazienti con leucemia linfocitica cronica recidivata o refrattaria o linfoma piccolo linfocitico. La porzione di Fase 1 dello studio ha valutato la sicurezza e la dose raccomandata per la successiva coorte di espansione di Fase 2. La porzione di Fase 2 dello studio ha valutato la sicurezza e la dose raccomandata per la coorte di espansione. La porzione di Fase 2 dello studio sta valutando Breyanzi alla dose raccomandata dal braccio di monoterapia di Fase 1.

L'endpoint primario della Fase 2 dello studio era il tasso di risposta completa, compresa la remissione completa con recupero incompleto del midollo osseo, in base al comitato di revisione indipendente secondo le linee guida dell'International Workshop on Chronic Lymphocytic Leukemia (iwCLL) 2018. La leucemia linfocitica cronica (LLC) è uno dei tipi di leucemia più comuni negli adulti. Nella LLC, troppe cellule staminali del sangue nel midollo osseo si trasformano in linfociti anormali, e queste cellule anormali hanno difficoltà a combattere le infezioni.

Con l'aumento del numero di cellule anormali, c'è meno spazio per i globuli bianchi, i globuli rossi e le piastrine sani. Anche il linfoma piccolo linfocitico (SLL) colpisce i linfociti, con le cellule cancerose che si trovano soprattutto nei linfonodi. Sebbene siano disponibili diversi trattamenti per la CLL e la SLL, c'è bisogno di ulteriori terapie efficaci, poiché non esiste uno standard di cura per la CLL o la SLL recidivata o refrattaria dopo una precedente terapia con agenti mirati.

I pazienti con malattia recidivata o refrattaria hanno opzioni terapeutiche limitate e in genere sperimentano periodi di risposta più brevi con ogni trattamento successivo. Breyanzi è una terapia a base di cellule CAR T dirette verso il CD19 con un dominio costimolatorio 4-1BB, che aumenta l'espansione e la persistenza delle cellule CAR T. Breyanzi è approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA). Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B (LBCL), compreso il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) non altrimenti specificato (compreso il DLBCL derivante da un linfoma indolente), linfoma a cellule B di alto grado, LBCL mediastinico primario, e linfoma follicolare di grado 3B che hanno una malattia refrattaria alla chemioimmunoterapia di prima linea o una ricaduta entro 12 mesi dalla chemioimmunoterapia di prima linea, o una malattia refrattaria alla chemioimmunoterapia di prima linea o una ricaduta dopo la chemioimmunoterapia di prima linea e non sono eleggibili per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche a causa delle comorbidità o dell'età, o una malattia recidivata o refrattaria dopo due o più linee di terapia sistemica.

Breyanzi non è indicato per il trattamento di pazienti con linfoma primario del sistema nervoso centrale. Si prega di consultare la sezione Informazioni importanti sulla sicurezza qui di seguito, che include le AVVERTENZE a scatola chiusa per Breyanzi, relative alla sindrome da rilascio di citochine e alla neurotossicità.