Camurus ha annunciato il completamento dell'arruolamento nello studio multicentrico di Fase 2/3, POSITANO, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza del depot sottocutaneo di octreotide (CAM2029) nei pazienti con malattia policistica del fegato (PLD) sintomatica. La PLD è una malattia rara, genetica e cronica, caratterizzata dalla crescita progressiva di cisti nel fegato, che può causare sintomi gravi e compromettere la qualità della vita dei pazienti. Si stima che circa 37.000 pazienti negli Stati Uniti e nell'Unione Europea convivano oggi con la PLD.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a CAM2029 la designazione di farmaco orfano per il trattamento della PLD. POSITANO ha arruolato 71 pazienti con diagnosi di PLD che presentavano un volume epatico corretto per l'altezza superiore a 1.800 mL/m e almeno un sintomo correlato alla PLD entro due settimane dallo screening. I pazienti sono stati randomizzati a uno dei due regimi di dosaggio di CAM2029 o al placebo.

L'endpoint primario è la variazione dal basale alla settimana 53 del volume epatico corretto per l'altezza e il primo endpoint secondario è la variazione dei sintomi della PLD, misurata con uno strumento di outcome riferito dal paziente di nuova concezione, PLD-S. Oltre a POSITANO, CAM2029 è in fase di registrazione per il trattamento dell'acromegalia e in uno studio di Fase 3 in corso, SORENTO, per il trattamento dei tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici (GEP-NET).