Camurus annuncia che il partner di licenza dell'azienda, Rhyhythm Pharmaceuticals, ha dosato i primi pazienti in uno studio di Fase 3 che valuta il depot sottocutaneo settimanale di setmelanotide in pazienti di sei anni e oltre con una rara malattia genetica dell'obesità. Lo studio di Fase 3 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, in pazienti con obesità dovuta a varianti genetiche bialleliche o eterozigoti di proopiomelanocortina (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1) o recettore della leptina (LEPR) o una diagnosi clinica della sindrome di Bardet-Biedl (BBS) con conferma genetica, che sono stati precedentemente arruolati nello studio di estensione a lungo termine, open-label daily setmelanotide di Rhythm. Lo studio prevede l'arruolamento di 30 pazienti, randomizzati 1:1 per ricevere una volta alla settimana setmelanotide e una volta al giorno placebo, oppure una volta al giorno setmelanotide e una volta alla settimana placebo per 13 settimane. Dopo il periodo di trattamento randomizzato di 13 settimane, lo studio passerà a uno studio in aperto di 13 settimane in cui tutti i pazienti riceveranno setmelanotide una volta alla settimana. L'endpoint primario di efficacia è la proporzione di pazienti senza aumento di peso. La formulazione settimanale del setmelanotide agonista MC-4R (CAM4072) è sviluppata dal partner Rhythm Pharmaceuticals di Camurus per il trattamento di una serie di rari disturbi genetici dell'obesità. Il candidato prodotto è basato sulla tecnologia proprietaria FluidCrystal[®] di Camurus per l'iniezione depot e destinato all'autosomministrazione settimanale ed è progettato per migliorare la conformità e l'aderenza al trattamento. CAM4072 è stato studiato con successo in un trial di Fase 1 e in un trial di Fase 2 che includeva partecipanti allo studio con obesità grave. I risultati positivi della Fase 2 hanno dimostrato che i soggetti trattati con la formulazione settimanale hanno ottenuto una perdita di peso paragonabile a quella dei soggetti trattati con la formulazione giornaliera. Inoltre, il setmelanotide settimanale è stato osservato essere ben tollerato con un profilo di sicurezza simile alla formulazione giornaliera. La formulazione a breve durata d'azione di setmelanotide della Rhythms, IMCIVREET, è stata approvata dalla FDA nel novembre 2020 per il trattamento dei rari disturbi dell'obesità legati alla proopiomelanocortina (POMC), alla proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1) o al deficit del recettore della leptina (LEPR). Questo è stato seguito dall'approvazione nell'UE nel luglio 2021.