CEL-SCI Corporation ha annunciato che gli ultimi risultati del suo studio pivotale di Fase 3 su Multikine, un'immunoterapia prechirurgica contro il cancro, sono stati presentati al Congresso della Società Europea di Radioterapia e Oncologia (ESTRO) 2023 a Vienna, in Austria, in una presentazione poster intitolata oHistopathology population (HPP) conferma l'esito del trattamento (Tx) con Multikine* [Iniezione di Interleuchina Leucocitaria (LI)] nel carcinoma a cellule squamose naï ve localmente avanzato SCCHN)o.naï ve localmente avanzato nel carcinoma primario a cellule squamose della testa e del collo SCCHN)o durante la sessione sul cancro della testa e del collo del 13 maggio 2023. Lo studio pivotale di Fase 3 IT-MATTERS di CEL-SCI, il più grande studio mai condotto sul carcinoma a cellule squamose localmente avanzato di nuova diagnosi della testa e del collo, ha riportato un beneficio statisticamente significativo del 14,1% in termini di sopravvivenza globale assoluta a 5 anni nei soggetti con intento di trattamento (ITT) che sono stati classificati come a minor rischio di recidiva (LR) secondo le linee guida del National Comprehensive Cancer Network (NCCN) e hanno ricevuto Multikine seguito da chirurgia e radioterapia, rispetto ai soggetti LR di controllo che hanno ricevuto solo lo standard di cura (SOC) (chirurgia più radioterapia). La presentazione ESTRO si è concentrata sull'analisi patologica dei tumori dei pazienti della Fase 3 al momento dell'intervento chirurgico.

In sintesi, ha confermato che il trattamento pre-chirurgico con Multikine ha portato a cambiamenti significativi nei tumori dei pazienti trattati con Multikine e che questi cambiamenti non sono stati osservati nei pazienti di controllo che non hanno ricevuto Multikine. Le analisi del tessuto tumorale e dei biomarcatori hanno dimostrato che questi cambiamenti erano statisticamente significativi e importanti nel determinare le risposte benefiche osservate. I cambiamenti del tumore e del microambiente tumorale indotti da Multikine spiegano l'aumento della sopravvivenza, il miglioramento della sopravvivenza libera da progressione e il miglioramento del controllo regionale locale, nonché il tasso di mortalità significativamente ridotto rispetto ai soggetti di controllo dello studio.

Questi risultati dello studio di Fase 3 confermano anche il meccanismo d'azione di Multikine, che era stato precedentemente determinato dai campioni raccolti durante gli studi di Fase 2 dai soggetti trattati con Multikine. I risultati degli studi di Fase 2 sono stati precedentemente riportati nel Journal of Clinical Oncology (Timar et al). La presentazione ESTRO ha riferito che le risposte dei pazienti a Multikine sono state determinate dopo 3 settimane di trattamento con Multikine, confrontando le misurazioni del tumore/linfonodo al basale al momento dello screening (secondo RECIST) con le misurazioni del tumore/linfonodo effettuate poco prima e confermate dalla patologia dopo l'intervento chirurgico.

I campioni istopatologici (HP) (n=453), erano rappresentativi della popolazione ITT dello studio (n=923) per tutte le caratteristiche dei soggetti e hanno dimostrato che: I soggetti trattati con Multikine avevano un profilo cellulare del tumore e del microambiente tumorale diverso al momento dell'intervento chirurgico rispetto a quello dei soggetti trattati con SOC (controllo). Questo è stato determinato da patologi in cieco rispetto allo studio, utilizzando soglie predefinite basse/alte per 20 biomarcatori (5 tumorali, 15 del microambiente tumorale). L'analisi istopatologica ha mostrato un'associazione con un miglioramento della sopravvivenza globale, della sopravvivenza libera da progressione e del controllo regionale locale, che ha favorito in modo significativo i soggetti trattati con Multikine [(61/279 o 21,9% >> 2,5% per caso) rispetto ai soggetti trattati con SOC (5/279 (o 1,9% < 2,5% per caso)] (binomiale condizionale; p < 0,0001).

Le misure di efficacia a 5 anni del successo di HP LR Multikine-treated vs HP LR SOC sono state: Sopravvivenza globale del 63,9% vs 44,4% (hazard ratio: 0,64 [95% CI 0,41, 1,01]), sopravvivenza libera da progressione del 56,9% vs 41,1% (hazard ratio 0,67 [95% CI 0,44, 1,02]), controllo regionale locale del 73,1% vs 63,6% (hazard ratio 0,62 [95% CI 0,35,1,09]), i soggetti trattati con HP LR Multikine hanno avuto un tasso di mortalità significativamente inferiore (39,1% [45/115]).1% [45/115]) di tasso di mortalità rispetto al 53,7% (51/95) di tasso di mortalità per HP LR SOC da solo (test Fisher Exact a due lati p=0,038), Questi risultati statistici per i soggetti analizzati con HP LR sono a sostegno dei vantaggi di efficacia dimostrati per i pazienti trattati con LR Multikine rispetto a quelli trattati con LR SOC da solo nello studio di Fase 3.