CEL-SCI Corporation ha annunciato un risultato significativamente positivo dal suo recente incontro con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, in merito al percorso di approvazione della sua immunoterapia oncologica sperimentale di prima linea Multikine (Interleuchina Leucocitaria, Iniezione). Sulla base dei solidi dati di sicurezza ed efficacia dello studio di Fase 3 sul tumore della testa e del collo che CEL-SCI ha completato, la FDA ha indicato che CEL-SCI può procedere con uno Studio di Registrazione di conferma di Multikine in pazienti con tumore primario della testa e del collo di nuova diagnosi, senza coinvolgimento linfonodale (determinato tramite PET) e con bassa espressione tumorale PD-L1 (determinata tramite biopsia). CEL-SCI ha pubblicato una relazione sull'accordo della FDA e sul percorso di Multikine.

I punti salienti includono: La FDA ha acconsentito a uno studio di registrazione di conferma di 212 persone, basato sulla forza dei dati sulla sicurezza e sui benefici di sopravvivenza nella popolazione target selezionata dallo studio precedente di Fase 3 di 928 persone. Lo studio di conferma sarà uno studio randomizzato controllato con due bracci: Trattamento Multikine più terapia standard rispetto alla sola terapia standard. Come presentato alla conferenza sul cancro dell'ESMO nell'ottobre 2023, i pazienti trattati con Multikine nel gruppo selezionato hanno avuto una sopravvivenza a 5 anni del 73% rispetto a una sopravvivenza a 5 anni del 45% nel gruppo di controllo che non ha ricevuto Multikine.

In genere, la selezione dei pazienti per i diversi trattamenti nel tumore della testa e del collo di nuova diagnosi avviene solo dopo l'intervento chirurgico. Questo ha rappresentato per CEL-SCI una sfida, perché Multikine deve essere somministrato prima dell'intervento chirurgico. Analizzando il meccanismo biologico d'azione di Multikine, come supportato dallo studio di Fase 3 completato, CEL-SCI ha sviluppato dei criteri per selezionare, prima dell'intervento chirurgico, i pazienti che avrebbero avuto la migliore sopravvivenza grazie a Multikine.

La FDA ha accettato i criteri di selezione e il disegno dello studio proposto, che ora consente a CEL-SCI di arruolare i pazienti nello studio di conferma. La CEL-SCI ha raggiunto un livello molto alto stabilito dalla FDA, che richiede un'analisi più rigorosa per i pazienti con nuova diagnosi rispetto ai pazienti con cancro terminale. Un regolatore ha definito questi pazienti con cancro di nuova diagnosi "molto più delicati".

e ha spiegato che lo standard per autorizzare un nuovo studio con questi pazienti deve essere più rigoroso, poiché non si prevede che moriranno tutti. CEL-SCI è stata avvisata da statistici e medici che lo studio di conferma ha un'alta probabilità di successo, perché è già stato dimostrato un grande beneficio di sopravvivenza nella popolazione target nello studio di Fase 3 completato. Lo studio di conferma, molto più piccolo, meno di un quarto delle dimensioni dello studio precedente, si concentrerà sui pazienti che hanno riscontrato il maggior beneficio in termini di sopravvivenza quando sono stati trattati con Multikine.

Se approvato come trattamento prechirurgico, Multikine dovrebbe essere aggiunto allo standard di cura per la popolazione target. L'FDA ha anche riconosciuto durante l'incontro che nella popolazione target c'è un grande bisogno insoddisfatto di terapie migliori. Questo è un fattore importante che pesa a favore dell'approvazione di Multikine.

CEL-SCI ritiene che la sua proposta di valore de-rischiata per gli investitori rappresenti un'opportunità unica di investire in un'azienda oncologica di Fase 3 con un'ampia serie di dati che dimostrano non solo le risposte tumorali, ma anche la sopravvivenza a lungo termine, nella popolazione di pazienti target. L'obiettivo dello studio di conferma più piccolo dell'azienda è quello di confermare questi risultati positivi in una popolazione target definita in modo prospettico.