Cellectis ha annunciato la pubblicazione di due abstract, che sono stati accettati per la presentazione al 64° Meeting Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) che si terrà dal 10 al 13 dicembre 2022. L'Azienda presenterà, in una sessione orale il 12 dicembre, i dati clinici preliminari del suo studio clinico AMELI-01 (che valuta UCART123) nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivata/refrattaria (r/r AML). L'Amsterdam University Medical Center (sede VUmc), in collaborazione con Cellectis, presenterà anche, in una sessione di poster il 10 dicembre, i dati preclinici a sostegno dell'attività antitumorale del candidato di prodotto UCARTCS1 di Cellectis, che è in fase di valutazione nello studio clinico MELANI-01, per i pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario (MM r/r).

Presentazione orale di Cellectis su AMELI-01: AMELI-01 studia il candidato di prodotto UCART123 nell'AML r/r: L'abstract include i dati clinici preliminari dello studio di Fase 1, in aperto, di dose-escalation, AMELI-01, in pazienti con AML r/r che hanno ricevuto UCART123 dopo la linfodeplezione (LD) con fludarabina e ciclofosfamide (FC) o FC con alemtuzumab (FCA). I dati dimostrano che l'aggiunta di alemtuzumab al regime FC è stata associata a un miglioramento della LD e a un'espansione cellulare UCART123 significativamente più elevata, correlata a una migliore attività. UCART123 è un prodotto di cellule T allogeniche nuovo e geneticamente modificato, prodotto da cellule di donatori sani.

Le cellule T derivate dal donatore sono trasdotte con un vettore lentivirale per esprimere il recettore antigenico chimerico anti-CD123 (CAR) e sono ulteriormente modificate con la tecnologia TALEN® di Cellectis per interrompere i geni del recettore delle cellule T alfa costante (TRAC) e del CD52, al fine di ridurre al minimo il rischio di malattia graft-vs-host (GvHD) e consentire l'uso di una terapia anti-CD52diretta come componente del regime LD, rispettivamente. Questi dati sono incoraggianti e supportano il proseguimento dell'arruolamento nello studio. Presentazione di un poster su UCARTCS1, in collaborazione con l'UMC di Amsterdam: l'abstract include dati preclinici che valutano l'attività in vitro di UCARTCS1 contro linee cellulari di MM e campioni di midollo osseo di pazienti con MM, nonché l'attività in vivo in un modello murino di MM.

È stato anche analizzato il potenziale impatto della terapia precedente e delle caratteristiche del tumore sull'efficacia in vitro di UCARTCS1. I dati preclinici che saranno presentati dimostrano l'attività antitumorale in vitro e in vivo, sostenendo il potenziale beneficio del primo studio sull'uomo di UCARTCS1, MELANI-01, uno studio di Fase 1, in aperto, di dose-escalation, per i pazienti con MM r/r. UCARTCS1 è un prodotto di cellule T allogeniche geneticamente modificate, prodotte da cellule di donatori sani.

Le cellule T derivate dal donatore sono trasdotte con un vettore lentivirale per esprimere il CAR anti-CS1 e sono ulteriormente modificate con la tecnologia di editing genetico TALEN® di Cellectis per interrompere i geni del recettore delle cellule T alfa costante (TRAC) e CS1, per ridurre al minimo il rischio di malattia graft-vs-host (GvHD) ed evitare il fratricidio durante la produzione.